Pwen esansyèl nan 15yèm Kongrè Anyèl EAHAD la

Seleksyon Dòz ak Konsepsyon etid pou B-LIEVE, Yon Faz 1/2 Konfimasyon Dòz Esè klinik FLT180A Terapi Jenetik pou Pasyan ki gen Emofili B.

Seleksyon Dòz ak Konsepsyon etid pou B-LIEVE, Yon Faz 1/2 Konfimasyon Dòz Esè Klinik nan Terapi Jenetik FLT180A pou Pasyan ki gen Emofili B.

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
WATCH
Analiz final ki soti nan Faz Pivotal 3 Esè Terapi Jenetik HOPE-B: Efikasite Eta Stab ak Sekirite Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ak Emofili B grav oswa modere grav.

Analiz final la nan Faz Pivotal 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

Wolfgang Miesbach, MD
WATCH
Efikasite ak sekirite nan transfè jèn Valoctocogene Roxaparvovec pou emofili grav A: rezilta analiz de ane GENER8-1

Efikasite ak sekirite nan transfè jèn Valoctocogene Roxaparvovec pou emofili grav A: rezilta analiz de ane GENER8-1

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Enpak transfè jèn Valoctocogene Roxaparvovec pou emofili A grav sou kalite lavi ki gen rapò ak sante

Enpak transfè jèn Valoctocogene Roxaparvovec pou emofili A grav sou kalite lavi ki gen rapò ak sante

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, Mesye, FCPath

WATCH

Pwen esansyèl nan 16yèm Atelye NHF sou nouvo teknoloji ak transfè jèn pou emofili

Rezime entegrasyon AAV ak enplikasyon

Rezime Entegrasyon AAV ak Enplikasyon

Frederic D. Bushman, PhD
WATCH
Kraze tolerans transjèn atravè imino-depresyon

Kraze tolerans transjèn atravè imino-depresyon

Valder R. Arruda, MD, PhD

WATCH
Sib Sinusoyal Endothelium

Sib Sinusoyal Endothelium

Antonia Follenzi, MD, PhD

WATCH

Pwen esansyèl Soti nan 63yèm Reyinyon Anyèl ASH

Yon analiz Post-Hoc nan GENER8-1 Faz 3 Jijman an

Relasyon ant ekspresyon andojèn, transjèn transjèn FVIII ak evènman senyen apre transfè jèn Valoctocogene Roxaparvovec pou emofili grav A: Yon analiz post-hoc nan esè GENER8-1 Faz 3 la

Steven W. Pipe, MD
WATCH
Done senyen atravè nivo ekspresyon debaz FIX nan moun ki gen emofili B: yon analiz ki itilize 'Etid ekspresyon faktè.

Done senyen atravè nivo ekspresyon debaz FIX nan moun ki gen emofili B: yon analiz ki itilize 'Etid ekspresyon faktè.

Steven W. Pipe, MD
WATCH
Swiv plis pase 5 ane nan yon gwoup pasyan ki gen emofili B ki te trete ak Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy.

Swiv plis pase 5 ane nan yon gwoup pasyan ki gen emofili B ki te trete ak Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy.

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

WATCH
Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.

Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Pwen esansyèl Soti nan 28yèm Kongrè Anyèl ESGCT

Siveyans nan sit entegrasyon vektè nan apwòch terapi jenetik in vivo pa likid-byopsy-entegrasyon-sit sekans

Siveyans nan sit entegrasyon vektè nan apwòch terapi jenetik in vivo pa likid-byopsy-entegrasyon-sit sekans

Daniela Cesana, PhD
WATCH
Simonte iminite anti-AAV ki deja egziste pou reyalize transfè jèn san danje epi efikas nan anviwònman klinik yo.

Simonte iminite anti-AAV ki deja egziste pou reyalize transfè jèn san danje epi efikas nan anviwònman klinik yo.

Giuseppe Ronzitti, PhD

WATCH
Terapi Jèn Lentiviral nan fwa a pou emofili ak pi lwen

Terapi Jèn Lentiviral nan fwa a pou emofili ak pi lwen

Alessio Cantore, PhD

WATCH
Aktyèl Mizajou nan esè klinik sou terapi jenetik pou emofili

Aktyèl Mizajou nan esè klinik sou terapi jenetik pou emofili

Wolfgang Miesbach, MD

WATCH

Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Rapò Fwa Sekirite Fwa Soti nan faz 3 ESPERANS-B Jijman Terapi Jij la nan granmoun ki gen emofili B.

Rapò Fwa Sekirite Fwa Soti nan faz 3 ESPERANS-B Jijman Terapi Jij la nan granmoun ki gen emofili B.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
52 Efikasite Semèn ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Done ki soti nan faz 3 ESPERANS-B Jij Terapi Jij la

52 Efikasite Semèn ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Done ki soti nan faz 3 ESPERANS-B Jij Terapi Jij la

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Ankèt sou rezilta bonè apre terapi adeno-asosye viral jèn nan yon modèl emofili kanin

Ankèt sou rezilta bonè apre terapi adeno-asosye viral jèn nan yon modèl emofili kanin

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Evolisyon nan AAV vektè Terapi jèn se kontinyèl nan emofili. Èske karakteristik inik nan BAY 2599023 adrese bezwen yo eksepsyonèl?

Evolisyon nan AAV vektè Terapi jèn se kontinyèl nan emofili. Èske karakteristik inik nan BAY 2599023 adrese bezwen yo eksepsyonèl?

Steven W. Pipe, MD

WATCH

Pwen esansyèl ki soti nan EAHAD 2021 Kongrè a Virtual

Efikasite ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Premye done ki soti nan faz 3 Hope-B Jij Terapi Jijman an

Efikasite ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Premye done ki soti nan faz 3 Hope-B Jij Terapi Jijman an

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Karakterizasyon Adeno-Associated Persistence Vektè Viris Apre Long-Term Swiv-up nan Emofili a yon ki gen konpòtman egzanplè chen

Karakterizasyon Adeno-Associated Persistence Vektè Viris Apre Long-Term Swiv-up nan Emofili a yon ki gen konpòtman egzanplè chen

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Swiv sou yon Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Terapi Jèn (FLT180a) Reyalize Nivo Nòmal Aktivite FIX nan Pasyan Emofili B grav (HB) (Etid B-AMAZE)

Swiv sou yon Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Terapi Jèn (FLT180a) Reyalize Nivo Nòmal Aktivite FIX nan Pasyan Emofili B grav (HB) (Etid B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Brief konferans ASH

Premye-an-imen Etid Terapi Gene nan Teknoloji vektè kapsid AAVhu37 nan emofili grav A - BAY 2599023 gen elijibilite pasyan laj ak ki estab ak soutni alontèm ekspresyon de FVIII

Premye-an-imen Etid Terapi Gene nan Teknoloji vektè kapsid AAVhu37 nan emofili grav A - BAY 2599023 gen elijibilite pasyan laj ak ki estab ak soutni alontèm ekspresyon de FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Federasyon Mondyal la nan Emofili Rejis Terapi Gene

Federasyon Mondyal la nan Emofili Rejis Terapi Gene

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Premye done ki soti nan faz 3 HOPE-B Jijman Terapi Jij la: efikasite ak sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX Variant; AMT-061) nan granmoun ki gen grav oswa modere-grav Emofili B trete Irrespective of Pre-ki deja egziste anti-kapsid netralizant

Premye done ki soti nan faz 3 HOPE-B Jijman Terapi Jij la: efikasite ak sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX Variant; AMT-061) nan granmoun ki gen grav oswa modere-grav Emofili B trete Irrespective of Pre-ki deja egziste anti-kapsid netralizant

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav

Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

ISTH Konferans Enfòmasyon

Faz I / II jijman nan SPK-8011: Ekspresyon FVIII ki estab ak dirab pou> 2 ane ak amelyorasyon ABR siyifikatif nan koyin dòz inisyal yo apre transfere jenerasyon AV-medyore FVIII pou emofil A

Faz I / II jijman nan SPK-8011: Ekspresyon FVIII ki estab ak dirab pou> 2 ane ak amelyorasyon ABR siyifikatif nan koyin dòz inisyal yo apre transfere jenerasyon AV-medyore FVIII pou emofil A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

Long-term vektè jnom Rezilta ak iminoogenicity nan AAV FVIII Transfè jèn nan emofil yon modèl la chen.

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH
Yon nouvo Terapi jèn sou viris ki asosye ak Adeno (AAV) (AAV) (FLT180a) ap reyalize Nòmal aktivite aktivite FIX nan pasyan bwi emofil B (HB) (etid B-AMAZE)

Yon nouvo Terapi jèn sou viris ki asosye ak Adeno (AAV) (AAV) (FLT180a) ap reyalize Nòmal aktivite aktivite FIX nan pasyan bwi emofil B (HB) (etid B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekans, Kote ak lanati nan AAV vektè insertar apre yon long tèm Swiv-up nan FVIII transjèn akouchman nan yon Modèl Hemophilia yon chen.

Frekans, Kote ak lanati nan AAV vektè insertar apre yon long tèm Swiv-up nan FVIII transjèn akouchman nan yon Modèl Hemophilia yon chen.

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH

WFH Konferans Enfòmasyon

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT Briefings Konferans

Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII

Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Itilize afèz yo pou yo retire Antibò AAV netralize nan pasyan yo ekskli de Terapi jèn

Itilize afèz yo pou yo retire Antibò AAV netralize nan pasyan yo ekskli de Terapi jèn
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B

Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...

Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Pwoteksyon Konferans nan Orlando

Kouvèti Konferans nan Orlando, prezante entèvyou ekspè sou dènye pwogrè yo nan Terapi Gene.

Pran kredi CME

Pwoteksyon Konferans - Ap viv nan Orlando 2019

Dènye nouvèl sou esè klinik Terapi jèn nan emofil B
Long tèm Sekirite ak efikasite Done soti nan jèn Terapi esè nan emofil bay optimis
Long Ekspresyon tèm de AAV medyatè FVIII Gene Transfè ak vektè Entegrasyon Evènman nan emofil
Apwòch Novel nan Terapi jèm emofilik nan Devlopman pre-klinik
Pre-egziste antikò AAV ak Konsekans pou Terapi jèn emofil
Future a nan Terapi jèn Emofili
Preparasyon pou apwobasyon Terapi jèn pou emofil

Pwen esansyèl ki soti nan NHF 15th Atelye sou Novel teknoloji ak Transfè Gene pou Emofili

Prezante pa: David Lillicrap, MD ak Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 septanm 2019 • Washington, DC

Imaj

Pwoteksyon Konferans nan ISTH 2019 nan Melbourne

Pwoteksyon Konferans soti nan ISTH 2019 nan Melbourne, prezante entèvyou ekspè sou dènye pwogrè yo nan Terapi Gene.

Pran kredi CME

Pwoteksyon Konferans - ISTH 2019 nan Melbourne

Etid la ALTA: SB-525 Terapi jèn nan granmoun ki gen emofil A
Prévalence de Antisòd AAV pre-egziste ak enplikasyon pou Terapi jèn nan emofil
Rezilta esè terapi jèn AMT-060 ak AMT-061 nan pasyan ki gen emofil B
Premye rezilta etid faz 1/2 segondè a: SB-525 Terapi jèn nan granmoun ki gen emofil A
Yon ane Swiv-sou pasyan ki gen emofil B Apre SPK-9001 Transfè jeni
AMT-061 transfè jèn nan granmoun ki gen emofil B: bonè rezilta yo nan yon pwosè faz 2b
Ki dènye nouvèl sou Terapi jèn pou emofil
FLT180a: vektè Next Generation AAV pou emofil B
Ekspresyon ki estab nan ranje: Mizajou Rezilta nan Jijman an Terapi jèn AMT-060 nan pasyan ki gen emofil B.
Vantil ki baze sou vektè lentiyasyon VIII ak Terapi jèn Faktè IX nan Primates ki pa imen
Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Terapi pou pasyan ki gen emofil A: New Rezilta
Gade pou pi devan nan Terapi Gene pou Emofili

Moun ki sou lari a - ISTH 2019 nan Melbourne

Gade kòm patisipan yo soti nan ISTH 2019 Kongrè a nan Melbourne, Ostrali, diskite sou reyaksyon yo nan sesyon an sou Terapi jèn nan emofil.

Pwodwi Teyat- ISTH 2019 Melbourne

Gade jan Flora Peyvandi, MD, PhD ak K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anonse lansman de Terapi jèn nan Emofil: Yon ISTH Edikasyon Inisyativ.

Poster Sondaj debaz

Afich

Afich Prezante nan ISTH 2019 Kongrè a
Dimanch, 7 jiyè • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Ostrali

Nan kòmansman 2019, ISTH òganize yon gwoup ekspè mondyal ki soti nan kominote emofil mondyal la pou devlope yon sondaj pou idantifye bezwen edikatif ki pa espesifik pou terapi jèn nan emofili. Sondaj la te distribiye sou entènèt nan yon odyans entènasyonal. Rezilta yo demontre ke anpil bezwen plis edikasyon sou fondamantal terapi jèn ak yon pi bon konpreyansyon de terapi jèn kòm yon apwòch tretman pou emofili A ak B.

 

View Afich

Edikasyon Roadmap

Edikasyon Roadmap ISTH a – Edikasyon Gide pou tan kap vini an
Preparasyon pou w reponn kesyon sa yo kritik


Imaj
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL