Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Rapò Fwa Sekirite Fwa Soti nan faz 3 ESPERANS-B Jijman Terapi Jij la nan granmoun ki gen emofili B.

Rapò Fwa Sekirite Fwa Soti nan faz 3 ESPERANS-B Jijman Terapi Jij la nan granmoun ki gen emofili B.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
52 Efikasite Semèn ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Done ki soti nan faz 3 ESPERANS-B Jij Terapi Jij la

52 Efikasite Semèn ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Done ki soti nan faz 3 ESPERANS-B Jij Terapi Jij la

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Ankèt sou rezilta bonè apre terapi adeno-asosye viral jèn nan yon modèl emofili kanin

Ankèt sou rezilta bonè apre terapi adeno-asosye viral jèn nan yon modèl emofili kanin

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Evolisyon nan AAV vektè Terapi jèn se kontinyèl nan emofili. Èske karakteristik inik nan BAY 2599023 adrese bezwen yo eksepsyonèl?

Evolisyon nan AAV vektè Terapi jèn se kontinyèl nan emofili. Èske karakteristik inik nan BAY 2599023 adrese bezwen yo eksepsyonèl?

Steven W. Pipe, MD

WATCH

Pwen esansyèl ki soti nan EAHAD 2021 Kongrè a Virtual

Efikasite ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Premye done ki soti nan faz 3 Hope-B Jij Terapi Jijman an

Efikasite ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Premye done ki soti nan faz 3 Hope-B Jij Terapi Jijman an

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Karakterizasyon Adeno-Associated Persistence Vektè Viris Apre Long-Term Swiv-up nan Emofili a yon ki gen konpòtman egzanplè chen

Karakterizasyon Adeno-Associated Persistence Vektè Viris Apre Long-Term Swiv-up nan Emofili a yon ki gen konpòtman egzanplè chen

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Swiv sou yon Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Terapi Jèn (FLT180a) Reyalize Nivo Nòmal Aktivite FIX nan Pasyan Emofili B grav (HB) (Etid B-AMAZE)

Swiv sou yon Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Terapi Jèn (FLT180a) Reyalize Nivo Nòmal Aktivite FIX nan Pasyan Emofili B grav (HB) (Etid B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Brief konferans ASH

Premye-an-imen Etid Terapi Gene nan Teknoloji vektè kapsid AAVhu37 nan emofili grav A - BAY 2599023 gen elijibilite pasyan laj ak ki estab ak soutni alontèm ekspresyon de FVIII

Premye-an-imen Etid Terapi Gene nan Teknoloji vektè kapsid AAVhu37 nan emofili grav A - BAY 2599023 gen elijibilite pasyan laj ak ki estab ak soutni alontèm ekspresyon de FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Federasyon Mondyal la nan Emofili Rejis Terapi Gene

Federasyon Mondyal la nan Emofili Rejis Terapi Gene

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

AMT-060 Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav oswa modere-grav B konfime ki eksprime ekspresyon fiks ak rediksyon dirab nan senyen ak faktè IX konsomasyon pou jiska 5 an

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Premye done ki soti nan faz 3 HOPE-B Jijman Terapi Jij la: efikasite ak sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX Variant; AMT-061) nan granmoun ki gen grav oswa modere-grav Emofili B trete Irrespective of Pre-ki deja egziste anti-kapsid netralizant

Premye done ki soti nan faz 3 HOPE-B Jijman Terapi Jij la: efikasite ak sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX Variant; AMT-061) nan granmoun ki gen grav oswa modere-grav Emofili B trete Irrespective of Pre-ki deja egziste anti-kapsid netralizant

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), yon vektè amelyore pou transfè jèn nan granmoun ki gen emofil grav oswa modere-grav: de ane done ki sòti nan yon faz 2b esè.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav

Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

ISTH Konferans Enfòmasyon

Faz I / II jijman nan SPK-8011: Ekspresyon FVIII ki estab ak dirab pou> 2 ane ak amelyorasyon ABR siyifikatif nan koyin dòz inisyal yo apre transfere jenerasyon AV-medyore FVIII pou emofil A

Faz I / II jijman nan SPK-8011: Ekspresyon FVIII ki estab ak dirab pou> 2 ane ak amelyorasyon ABR siyifikatif nan koyin dòz inisyal yo apre transfere jenerasyon AV-medyore FVIII pou emofil A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

Long-term vektè jnom Rezilta ak iminoogenicity nan AAV FVIII Transfè jèn nan emofil yon modèl la chen.

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH
Yon nouvo Terapi jèn sou viris ki asosye ak Adeno (AAV) (AAV) (FLT180a) ap reyalize Nòmal aktivite aktivite FIX nan pasyan bwi emofil B (HB) (etid B-AMAZE)

Yon nouvo Terapi jèn sou viris ki asosye ak Adeno (AAV) (AAV) (FLT180a) ap reyalize Nòmal aktivite aktivite FIX nan pasyan bwi emofil B (HB) (etid B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekans, Kote ak lanati nan AAV vektè insertar apre yon long tèm Swiv-up nan FVIII transjèn akouchman nan yon Modèl Hemophilia yon chen.

Frekans, Kote ak lanati nan AAV vektè insertar apre yon long tèm Swiv-up nan FVIII transjèn akouchman nan yon Modèl Hemophilia yon chen.

Pòl Batty, MBBS, PhD

WATCH

WFH Konferans Enfòmasyon

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

Premye-nan-moun etid katwini swivi sou dirab efikasite ki ka geri ou ak sekirite: AAV jèn Terapi ak Valoctocogene Roxaparvovec pou imilit grav A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT Briefings Konferans

Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII

Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Itilize afèz yo pou yo retire Antibò AAV netralize nan pasyan yo ekskli de Terapi jèn

Itilize afèz yo pou yo retire Antibò AAV netralize nan pasyan yo ekskli de Terapi jèn
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B

Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...

Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Pwoteksyon Konferans nan Orlando

Kouvèti Konferans nan Orlando, prezante entèvyou ekspè sou dènye pwogrè yo nan Terapi Gene.

Pran kredi CME

Pwoteksyon Konferans - Ap viv nan Orlando 2019

Dènye nouvèl sou esè klinik Terapi jèn nan emofil B
Long tèm Sekirite ak efikasite Done soti nan jèn Terapi esè nan emofil bay optimis
Long Ekspresyon tèm de AAV medyatè FVIII Gene Transfè ak vektè Entegrasyon Evènman nan emofil
Apwòch Novel nan Terapi jèm emofilik nan Devlopman pre-klinik
Pre-egziste antikò AAV ak Konsekans pou Terapi jèn emofil
Future a nan Terapi jèn Emofili
Preparasyon pou apwobasyon Terapi jèn pou emofil