Avans nan Terapi Gene pou Emofili

Konsiderasyon kle:
Avans nan Terapi Gene pou Emofili

Anrejistre Live kòm yon Vandredi Satelit Senpozyòm ki vini anvan 62yèm reyinyon ASH Anyèl ak Ekspozisyon an

Adeno- Vektè viral ki asosye (AAV)

Lindsey George, MD

AAV ekspresyon kasèt

Lindsey George, MD

AAV transfè jèn pou emofili

Lindsey George, MD

Kout tèm Sekirite Sosyal

Lindsey George, MD

Durability nan Ekspresyon

Lindsey George, MD

Optimizasyon nan transjèn

Barbara A. Konkle, MD

FIKSE Variant Padoua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Kouran AAV Emofili B esè terapi jèn yo

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270-4-Ane Done

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Kontinuèl emofili Yon esè terapi jèn

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Faz 1/2 esè

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Faz 1/2 esè

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Faz 1/2 esè

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV Path Nan direksyon ekspresyon FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Byopsi Live Soti nan AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Etid Canine nan transfè jèn AAV-medyatè

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Diskisyon Panel: Prezante Opsyon Terapi Gene bay yon Pasyan

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapi jèn kenbe anpil pwomès pou moun ki gen yon gran varyete kondisyon, ki gen ladan kalite kansè, SIDA, dyabèt, maladi kè, ak emofili. Apwòch sa a inovatè nan tretman chanje jèn andedan selil kò a yo sispann maladi a. 

Terapi jèn eseye ranplase oswa ranje jèn mitasyon epi fè selil malad yo pi evidan nan sistèm iminitè a. Emofili A ak B yo eritye kòm yon pati nan yon modèl X-lye resesif. Jenetik emofili enplike jèn yo jwenn nan kwomozòm X la, epi li pran jis yon jèn defo pou mennen nan maladi senyen sa a. 

Selil ak terapi jèn yo toujou anba etid, men rezilta yo pwomèt. Esè klinik yo te montre siksè, ak Administrasyon Manje ak Medikaman (FDA) te apwouve yon sèl kalite terapi selil. Nan nou an Konsiderasyon kle: pwogrè nan terapi jèn pou emofili ki te dirije pa Glenn F. Pierce, nou diskite sou yon BECA de maladi a, eta aktyèl la nan terapi jèn, ak plis ankò.