Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B
Pwen esansyèl ki soti nan ASGCT 23rd Reyinyon Anyèl la

Devlopman yon Kandida Vektè nan klinik AAV3 pou Terapi jèn nan emofil B

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2Chen Chen3David M. Markusic2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Pedyatri, Emory University, Atlanta, GA

2Pedyatri, Indiana University nan Lekòl Medsin, Indianapolis, IN

3Jeni jenetik, Inivèsite Fudan, Shanghai, Lachin

4Hematology, Christian Medical College, Vellore, peyi Zend

5Pedyatri, University of Florida, Gainesville, FL

Kle Done Pwen

Konparezon nan estrikti yo nan kasèt ekspresyon ranje yo te itilize nan premye jijman an siksè nan klinik pou B nan emofili (scAAV8-LP1-ranje-WT-CO, wouj), ak youn nan yo itilize nan etid yo kounye a (scAAV3-HSh-TTR-Padua-ranje ... -LCO, ble). Optimizasyon nan pwomotè a soti nan LP1 HSh-TTR mennen nan yon ogmantasyon 2-3 fwa nan ekspresyon ak kodon optimize nan Variant a Padua pwodui yon 3-3-8 fwa pliye nan ekspresyon, ki mennen ale nan yon ogmantasyon jeneral nan ekspresyon de 40-50. pliye.

Rezilta ki sòti nan pasyan ki gen oswa san sik DFPP youn apre lòt lè l sèvi avèk klere luciferase transdiksyon anpèchman tès (BL-TIA). Sik konsekitif yo te pi efikas pase sik ki pa youn apre lòt nan diminye tit tit. Analiz retou annaryè prevwa ke 5 sik ta diminye kòmanse AAVS3 NAb tit pa 94%, ki ta pèmèt tretman 60% nan pasyan yo.

RELATED kontni