Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS kle⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW tiyo⁸, Envestigatè HOPE-B

¹Sant Medikal Inivèsite Erasmus, Rotterdam, Netherlands

²Inivèsite lopital Frankfurt, Frankfurt, Almay

³Oregon Health & Science University, Portland, Etazini

University of North Carolina, Chapel Hill, Etazini

⁵Sant pou maladi senyen ak koagulasyon, Careggi Inivèsite Lopital, Florence, Itali

⁶uniQure BV, Amstèdam, Netherlands

⁷uniQure Inc, Lexington, Etazini

⁸University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

Kle Done Pwen

FIX Aktivite nan Pasyan ki gen ak san AAV5 netralize antikò
Evènman negatif ki soti nan esè HOPE-B la

FIX Aktivite nan Pasyan ki gen ak san AAV5 netralize antikò

Nan pwosè a HOPE-B, 23 nan 54 patisipan inisyal yo te detekte netralizant AAV5 antikò (Nabs) tit nan debaz, e li te posib pou evalye rezilta pou korelasyon ant NAbs ak aktivite FIX. Aks vètikal la se obsève 6 mwa aktivite FIX nan moun ki te resevwa yon dòz konplè nan vektè. Pasyan ki gen NAbs detektab yo te trase nan 7 sou aks orizontal la (papòt la nan tès la). Aks orizontal la montre tit yo nan lòt patisipan yo sou yon seri de 7-700. Te gen yon sèl patisipan ki pa reponn ki te gen yon tit> 3200, ki pa enkli. Jan yo montre sa nan graf la, FIX aktivite te menm jan an nan patisipan yo ak san NAbs pre-egziste ki rive AAV5 jiska yon tit nan 678.

Evènman negatif ki soti nan esè HOPE-B la

Tablo sa a soti nan esè HOPE-B a montre evènman negatif apre perfusion transjèn pou pasyan ki gen (n = 23) ak san (n = 31) detektab AAV5 netralize antikò (NAbs) nan debaz. Menm jan ak nivo yo nan FIX, pa te gen okenn diferans evidan nan AEs pou pasyan ki gen ak san AAV5 NAbs.