Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Rezilta klinik nan adilt ki gen emofili B avèk epi san pre-egziste antikò netralizan AAV5: 6 mwa done ki soti nan faz 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B esè terapi jene

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS kle4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW tiyo8, Envestigatè HOPE-B

1Sant Medikal Inivèsite Erasmus, Rotterdam, Netherlands

2Inivèsite lopital Frankfurt, Frankfurt, Almay

3Oregon Health & Science University, Portland, Etazini

University of North Carolina, Chapel Hill, Etazini

5Sant pou maladi senyen ak koagulasyon, Careggi Inivèsite Lopital, Florence, Itali

6uniQure BV, Amstèdam, Netherlands

7uniQure Inc, Lexington, Etazini

8University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

Kle Done Pwen

FIX Aktivite nan Pasyan ki gen ak san AAV5 netralize antikò

Nan pwosè a HOPE-B, 23 nan 54 patisipan inisyal yo te detekte netralizant AAV5 antikò (Nabs) tit nan debaz, e li te posib pou evalye rezilta pou korelasyon ant NAbs ak aktivite FIX. Aks vètikal la se obsève 6 mwa aktivite FIX nan moun ki te resevwa yon dòz konplè nan vektè. Pasyan ki gen NAbs detektab yo te trase nan 7 sou aks orizontal la (papòt la nan tès la). Aks orizontal la montre tit yo nan lòt patisipan yo sou yon seri de 7-700. Te gen yon sèl patisipan ki pa reponn ki te gen yon tit> 3200, ki pa enkli. Jan yo montre sa nan graf la, FIX aktivite te menm jan an nan patisipan yo ak san NAbs pre-egziste ki rive AAV5 jiska yon tit nan 678.

Evènman negatif ki soti nan esè HOPE-B la
Tablo sa a soti nan esè HOPE-B a montre evènman negatif apre perfusion transjèn pou pasyan ki gen (n = 23) ak san (n = 31) detektab AAV5 netralize antikò (NAbs) nan debaz. Menm jan ak nivo yo nan FIX, pa te gen okenn diferans evidan nan AEs pou pasyan ki gen ak san AAV5 NAbs.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL