Kraze tolerans transjèn atravè imino-depresyon

Kraze tolerans transjèn atravè imino-depresyon
Pwen esansyèl nan 16yèm Atelye NHF sou nouvo teknoloji ak transfè jèn pou emofili

Kraze tolerans transjèn atravè imino-depresyon

Valder R. Arruda, MD, PhD
Pwofesè Asosye nan Pedyatri
Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
Sant pou Terapi Selilè ak Molekilè (CCMT)
Lopital pou Timoun yo nan Philadelphia

Kle Done Pwen

Distribisyon nan administrasyon ATG ak repons iminitè a transgene la

Etid nan primat ki pa imen (NHP), pretrete ak mikofenolat mofetil (MMF) kòmanse 1 semèn anvan administrasyon vektè ak rapamicin kòmanse jou a nan administrasyon vektè, demontre ke administrasyon nan iminodepresyon selil T (ak lapen anti-thymocyte globilin, rATG) koncomitan ak vektè AAV te lakòz devlopman nan antikò FIX ak yon ogmantasyon Th17 / Treg rapò (panèl gòch) tandiske administrasyon nan ATG 5 semèn apre vektè a AAV te lakòz pa gen okenn antikò FIX ak yon pi ba rapò Th17 / Treg (panèl adwat).

Rezime: espesifik lenfosit sib-appauvrissement ak/oswa distribisyon

Pou rezime seri etid sa a, imino-depresyon ak rediksyon minimòm nan selil Treg se pi bon pou asire tolerans iminitè fwa-medyatè nan ekspresyon transjèn FIX. Nan NHP, pretretman ak MMF ak rapamisin, ki te swiv pa administrasyon reta nan rATG te kapab bay tolerans iminitè soutni tandiske rATG oswa daclizumab administre nan moman an nan perfusion vektè pa t '.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL