Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B
Pwen esansyèl ki soti nan Summit Virtual WFH 2020

Dènye pwogrè nan devlopman AMT-061 (etranacogene Dezaparvovec) pou moun ki gen emofil grav oswa modere B

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Inivèsite Michigan, Ann Arbor, USA

2Inivèsite lopital Frankfurt, Frankfurt, Almay

3Inivèsite Kalifòni San Diego, San Diego, Etazini

4Inivèsite Kalifòni Davis, Sacramento, USA

5Inivèsite Sant Medikal Groningen, Groningen, Netherlands

6Akademik Sant Medikal, Amstèdam, Netherlands

7Rigshospitalet, vil Copenhagen, Denmark

8Vivantes Klinikum, Bèlen, Almay

9Inivèsite Medical Center, Utrecht, Netherlands

10Inivèsite North Carolina, Chapel Hill, USA

11Oregon Sante ak Syans Inivèsite, Portland, USA

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

13Lopital Phoenix pou Timoun yo, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Università Careggi, Florence, Itali

15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

Kle Done Pwen

Dyagram sa a rezime konsepsyon an pou etid tès tou de AMT-060 ak AMT-061 (dezanadovovec etranacogene). Tou de syans te gen ladan moun ki gen emofil B ak nivo nivo ≤ 2%. Gravite nan klinik la te baze sou pwofilaktik FIX oswa ≥ 4 san / ane oswa artropati emofilik. Malgre ke prezans nan AAV5 NAbs te yon kritè esklizyon pou AMT-060 esè, 3 patisipan yo nan kòwòt nan dòz ba yo te jwenn yo te gen titr detekte anvan inisyasyon nan dòz, ki pa gen okenn enpak sou sekirite oswa efikasite. Kòm yon rezilta, prezans nan AAV5 NAbs pa te yon kritè esklizyon pou AMT-061 esè. AMT-060 te teste nan 2 dòz ak AMT-061 te teste nan pi wo a nan 2 dòz yo.

Pasyan ki nan dòz ki ba yo ak koòdi dòz segondè te montre dòz-depann, soutni ogmante nan ekspresyon nan ranje pou jiska 4 ane, ak yon mwayèn de 5% pou gwoup la dòz ki ba ak 7.5% pou gwoup la dòz segondè. Pasyan yo demontre tou yon rediksyon soutni nan l '. Nan 9 patisipan yo lè l sèvi avèk FIX pwofilaktik nan antre nan etid, 8 te ranje pwofilaktik-gratis nan dènye swivi.

Pasyan ki trete ak yon sèl perfusion nan AMT-061 te demontre ogmantasyon soutni nan nivo aktivite nivo pou 52 semèn. Nivo a vle di FIX aktivite pou 3 patisipan yo apre 1 ane nan swivi te nan seri a fonksyonèl geri 41%. Tout 3 patisipan yo te eksperyans tou rediksyon nan l 'FIX ak te sispann itilize woutin nan pwofilaktik.

RELATED kontni