Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...
Pwen esansyèl ki soti nan ASGCT 23rd Reyinyon Anyèl la

Analiz entegrasyon AAV apre yon tan long Swiv-up nan emofilya Yon chen revele Konsekans yo jenetik nan AAV-medyatè jèn Koreksyon ...

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Kretyen Wood2, Jakòb Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timote C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Depatman mikrobyoloji, Perelman Lekòl Medsin, Inivèsite Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Sant lan Raymond G. Perelman pou terapi selilè ak molekilè, Lopital pou Timoun yo nan Philadelphia, Philadelphia, PA

3Depatman Patoloji ak Medsin laboratwa, Inivèsite nan North Carolina, Chapel Hill, NC

4Enstiti pou Medsin jenetik, Johns Hopkins Lekòl Medsin, Baltimore, MD

5Depatman Pedyatri, Perelman Lekòl Medsin, Inivèsite nan Pennsylvania, Philadelphia, PA

Kle Done Pwen

Etid sa a ki enplike alontèm (jiska 10 zan) swivi nan 9 chen emofili A trete ak kanin FVIII (cFVIII) terapi jèn. Te jèn nan cFVIII lage nan HA chen lè l sèvi avèk AAV8 oswa AAV9 lè l sèvi avèk de apwòch livrezon: livrezon de chèn ki ko-lage chèn nan lou ak chèn nan limyè nan 2 vektè separe, oswa B-domèn efase cFVIII nan yon vektè sèl AAV8.

Nimewo kopi vektè ak analiz entegrasyon sib sit demontre klon elaji ak molekil AAV entegre, ki gen ladan yon script ki gen yon vektè entak. Pa gen chen demontre prèv ki montre timèzojenèz, sijere ke ekspansyon yo klonal ak evènman entegrasyon pa te asosye ak maladi.

RELATED kontni