Kat pwogrè pwomèt nan rechèch terapi jèn yo

Kat pwogrè pwomèt nan rechèch terapi jèn yo

Terapi jèn te entwodwi kòm yon teyori nan 1972, ak tantativ nan premye transfere yon jèn imen te pran plas nan ane 1980 yo. Tretman an te fèt san siksè, e depi lè sa a, te gen amelyorasyon eksponansyèl nan emofili rechèch ak edikasyon.

Jodi a, kesyon yo nan men yo, "Ki objektif terapi jèn?" ak "Ki sa ki nan lavni nan rechèch terapi jèn pou emofili? ” Repons lan se ranplase yon jèn defo ak yon konplètman fonksyone. Nan atik sa a, nou pral pran yon gade pi pre nan kat pwogrè pwomèt nan rechèch terapi jèn yo satisfè objektif sa a:

1. Terapi jèn AMT-060 anpeche senyen pou jiska senk ane

AMT-060 se uniQures premye jenerasyon tretman terapi jèn, epi li kontinye diminye epizòd senyen nan patisipan yo ak emofili B. Epitou, uit sou nèf gason nan etid la yo te kapab sispann tretman aktyèl yo pwofilaktik.

AMT-060 sèvi ak yon vèsyon modifye nan Variant viris adeno-asosye 5 pou delivre yon kopi fonksyone jèn FIX lan. Akouchman se nan yon sèl piki nan san an. Done yo montre ke tretman sa a anpeche senyen pou jiska senk ane. Rezilta sa yo te ofri nan 62nd Reyinyon Anyèl & Ekspozisyon nan Sosyete Ameriken an ematoloji, ki te fèt nòmalman nan mwa desanm.

2. AMT-061 avèk siksè ogmante faktè IX aktivite ak kontwole senyen pou emofili B

AMT-061 soti nan uniQure se yon terapi jèn ankèt pou tretman emofili B. Nan 62yèm Reyinyon Anyèl & Ekspozisyon nan Sosyete Ameriken an ematoloji, konpayi an prezante rezilta ki montre terapi a avèk siksè ogmante faktè IX (FIX) aktivite ak kontwole senyen nan pasyan emofili.

AMT-061 itilize yon vektè viral AAV5 pou delivre yon vèsyon jèn FIX lan ak gwo aktivite FIX. Emofili B ki te koze pa manke oswa ki defektye FIX kayo pwoteyin, ak livrezon an pèmèt pasyan emofili B yo pwodwi fonksyonèl FIX.

Etid la ki enplike 54 gason ki gen yon laj medyàn nan 41.5. Chak te bay yon sèl dòz tretman AMT-061 atravè perfusion nan venn. Terapi a te byen tolere; sepandan, 37 patisipan yo rapòte evènman negatif twò grav, ki gen ladan anzim fwa ogmante, tèt fè mal, ak sentòm grip la.

Yo te wè yon diminisyon nan senyen, menm si. 39 pasyan pa te wè okenn senyen pandan jijman an.

3. Yon sèl dòz terapi jèn BAY 2599023 san danje ankouraje pwodiksyon soutni nan faktè VIII (FVIII)

BAY 2599023, fòmèlman rele DTX201, se yon terapi jèn eksperimantal pou emofili A devlope pa Bayer ak famasetik Ultragenyx. Nan esè klinik li yo, de soti nan sis patisipan yo ap toujou montre aktivite FVIII yon ane apre dòz sèl yo.

BAY 2599023 itilize yon vèsyon modifye nan viris adeno-asosye (AAVhu37) pou delivre yon kopi ki pi kout men fonksyonèl nan FVIII bay pasyan an. Moun ki gen emofili A pa ka pwodwi oswa gen kantite limite nan FVIII. De pasyan yo te bay dòz ki pi ba nan BAY 2599023, epi li te byen tolere. Tès te jwenn ke li efektivman ogmante nivo nan FVIII ak anpeche ensidan nan senyen.

De pasyan yo te bay yon dòz ki ba-mwayen nan terapi a ak wè ogmantasyon nan nivo FVIII. Yo menm tou yo te kapab sispann tretman prophylactiques, byenke youn nan de mesye yo te gen yon ti elevasyon nan anzim fwa.

De patisipan final yo te resevwa yon dòz wo-mwayen nan BAY 2599023. Tou de gason te gen modere elevasyon modere nan anzim fwa. Yon nonm te gen yon senyen twomatik pandan jijman an ki te rezoud san yon perfusion nan faktè kayo.

4. Terapi jèn BioMarin a anpeche senyen apre kat ane

Valoctocogene roxaparvovec soti nan BioMarin famasetik se yon terapi jèn ankèt ki efektivman anpeche epizòd senyen apre kat ane yo. Terapi jèn sa a, ki rele fòmèlman BMN 270, itilize yon vèsyon modifye viris adeno-asosye pou delivre yon kopi fonksyonèl jèn FVIII la. Rezilta yo montre ke tout patisipan yo etid ka rete koupe nan tretman pwofilaktik pou faktè VIII, ak ABR yo kontinye ap ba.

Ki jan ou ta dekri estati aktyèl la nan etid terapi jèn? Pou rete ajou sou terapi jèn pou emofili, abònman nan nouvèl ak dènye nouvèl de ekspè nan kominote rechèch la.

Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL