Yon varyasyon Faktè VIII ak eliminasyon sit N-glikozilasyon an nan 2118 redwi repons iminitè anti-FVIII nan sourit emofili A ki trete terapi jenetik.
Pwen esansyèl nan 25yèm Reyinyon Anyèl ASGCT

Yon varyasyon Faktè VIII ak eliminasyon sit N-glikozilasyon an nan 2118 redwi repons iminitè anti-FVIII nan sourit emofili A ki trete terapi jenetik.

Prezante pa: Carol H. Miao, MD, Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington, Etazini.

Carol H. Miao1,4, Meng-Ni Fan1, Shuaishuai Wang2, Junping Zhang3, Xiaohe Cai1, Ting-Yen Chao1, Lei Li2, Weidong Xiao3, Barbara A. Konkle4

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, WA
2Inivèsite Eta Georgia, Atlanta, GA
3Inivèsite Indiana, Indianapolis, IN
4Inivèsite Washington, Seattle, WA

Kle Done Pwen

Devlopman Inibitè Apre Perfusion nan WT-BDD-FVIII ak Variants mutation FVIII

Sourit emofili A yo te enjekte idrodinamikman ak plasmid ki kode varyant FVIII mitasyon ak WT BDD-FVIII, respektivman. Dezyèm defi yo te fèt atravè piki idrodinamik nan tout gwoup yo nan Jou 86. (A) Soti nan goch a dwat, plasmid kalite sovaj (WT)-BDD-FVIII yo te itilize pou N rive nan Q mutajenèz, sa ki lakòz varyant FVIII yo te itilize pou in vivo. terapi jèn, ak relatif repons antikò FVIII. (B) Nivo IgG espesifik FVIII yo te analize pa ELISA apre premye ak dezyèm defi plasmid. Repons iminitè anti-FVIII yo te siyifikativman redwi nan sourit ki te trete ak plasmid ki pote variant FVIII N2118Q.

CD4 + T-selil Proliferasyon an repons a sipèpoze Mannosylated Peptides

(A) Sipèpoze peptides ki antoure sit N2118 la, 15 asid amine nan longè, yo te sentèz ak atachman Man6GlcNAc2 glycan segondè. (B) Nivo pwopagasyon CD4 + T-selil yo te mezire an repons a peptides mannosylated MP1 (panèl gòch), MP2 (panèl mitan), ak MP3 (panèl dwat) ak tokay ki pa glikozile yo (NGP1, NGP2, ak NGP3). Done yo prezante kòm mwayen ak devyasyon estanda nan twa eksperyans separe (**P <0.01, ***P <0.001).

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL