Steven W. Pipe, MD
Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

52 Efikasite Semèn ak Sekirite nan Etranacogene Dezaparvovec nan Adilt ki gen grav oswa modere-grav Emofili B: Done ki soti nan faz 3 ESPERANS-B Jij Terapi Jij la

SW tiyo1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS kle4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Envestigatè HOPE-B

1University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

2Sant Medikal Inivèsite Erasmus, Rotterdam, Netherlands

3Oregon Health & Science University, Portland, Etazini

4University of North Carolina, Chapel Hill, Etazini

5Sant pou maladi senyen ak koagulasyon, Careggi Inivèsite Lopital, Florence, Itali

6uniQure Inc, Lexington, Etazini

7uniQure BV, Amstèdam, Netherlands

8Inivèsite lopital Frankfurt, Frankfurt, Almay

Kle Done Pwen

FIX Aktivite Plis pase 52 Semèn Post-perfusion

Vle di ak medyàn aktivite FIX pou tout patisipan yo nan esè HOPE-B la pou semèn 52 apre dòz ak 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Apre tretman an, aktivite FIX ogmante rapidman nan yon mwayèn de 39.0 IU / dL nan Semèn 26 ak 41.5 IU / dL nan Semèn 52.

Tretman ki gen rapò ak Evènman negatif

Tretman ki pi komen ki gen rapò ak-negatif evènman (pètèt ki gen rapò oswa ki gen rapò) ak yon ensidans nan ≥ 5% nan popilasyon an sekirite pandan peryòd la apre tretman. Te gen 408 evènman negatif nan mitan 53 patisipan yo, ki 91 (nan mitan 39 patisipan yo) yo te konsidere kòm tretman ki gen rapò ak evènman negatif (TRAEs).

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL