Napredak u genetskoj terapiji hemofilije

Ključna razmatranja:
Napredak u genetskoj terapiji hemofilije

Snimljeno uživo kao satelitski simpozij petkom prije 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Nakon završetka svakog videozapisa pomaknite se prema dolje da biste otvorili sljedeći

Upoznavanje

Predstavlja: Glenn F. Pierce, dr. Med., Dr. Med

Genska terapija mnogo obećava osobama s najrazličitijim stanjima, uključujući vrste karcinoma, AIDS-a, dijabetesa, bolesti srca i hemofilije. Ovaj inovativni pristup liječenju mijenja gene unutar tjelesnih stanica kako bi zaustavio bolest. 

Genska terapija pokušava zamijeniti ili popraviti mutirane gene i učiniti bolesne stanice vidljivijima za imunološki sustav. Hemofilija A i B nasljeđuju se kao dio X-vezanog recesivnog uzorka. Genetika hemofilije uključuje gene koji se nalaze u X kromosomu, a potreban je samo jedan neispravan gen da dovede do ovog poremećaja krvarenja.

Stanične i genske terapije još su u fazi proučavanja, ali rezultati obećavaju. Klinička ispitivanja pokazala su uspjeh, a Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je jednu vrstu stanične terapije. U našem Ključna razmatranja: napredak u genetskoj terapiji hemofilije pod vodstvom Glenna F. Piercea, raspravljamo o pregledu bolesti, trenutnom stanju genske terapije i još mnogo toga.