Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
Izdvajamo sa 23. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Velika Britanija

2University College London, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Velika Britanija

Ključne podatkovne točke

Do 70% bolesnika s hemofilijom mogu izraziti antitijela koja sprječavaju liječenje AAV vektorima za gensku terapiju. Ovo istraživanje pokazuje da se dvostruka filtracijska plazmafereza (DFPP) može upotrijebiti za smanjenje titra neutralizirajućih protutijela (NAb) AAVS3 radi usklađivanja s kriterijima podobnosti za ispitivanje.

Rezultati bolesnika sa ili bez uzastopnih DFPP ciklusa koji koriste svijetlu analizu inhibicije transdukcije luciferaze (BL-TIA). Uzastopni ciklusi bili su učinkovitiji od neprelaznih ciklusa u smanjenju Nab titraja. Regresijska analiza predviđala je da će 5 ciklusa smanjiti početni titar AAVS3 NAb za 94%, što bi omogućilo liječenje 60% bolesnika.

POVEZAN SADRŽAJ