Croatian Croatian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
Izdvajamo sa 23. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Velika Britanija

2University College London, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Velika Britanija

Ključne podatkovne točke

Do 70% bolesnika s hemofilijom mogu izraziti antitijela koja sprječavaju liječenje AAV vektorima za gensku terapiju. Ovo istraživanje pokazuje da se dvostruka filtracijska plazmafereza (DFPP) može upotrijebiti za smanjenje titra neutralizirajućih protutijela (NAb) AAVS3 radi usklađivanja s kriterijima podobnosti za ispitivanje.

Rezultati bolesnika sa ili bez uzastopnih DFPP ciklusa koji koriste svijetlu analizu inhibicije transdukcije luciferaze (BL-TIA). Uzastopni ciklusi bili su učinkovitiji od neprelaznih ciklusa u smanjenju Nab titraja. Regresijska analiza predviđala je da će 5 ciklusa smanjiti početni titar AAVS3 NAb za 94%, što bi omogućilo liječenje 60% bolesnika.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Povratak na vrh
Slika

Please enable the javascript to submit this form

O nama

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL