Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom
Izdvajamo sa Svjetskog kongresa WFH 2022

Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom

Predstavlja: Barbara A. Konkle, dr. med., Sveučilište Washington, Seattle, Washington, SAD

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Sveučilište Washington, Seattle, Sjedinjene Američke Države
2Svjetska federacija hemofilije, Montreal, Kanada
3Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu, Carrboro, Sjedinjene Američke Države
4The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Sjedinjene Američke Države
5Odjel za zdravstvene istraživačke metode, dokaze i utjecaj, Sveučilište McMaster, Hamilton, Kanada
6Medicinska klinika 2/Institut za transfuzijsku medicinu Sveučilišna bolnica Frankfurt, Njemačka
7Europski konzorcij za hemofiliju, Belgija
8Università degli Studi di Milano, Italija
9Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države
10Američka mreža za trombozu i hemostazu, Rochester, Sjedinjene Američke Države
11Institutefor Policy Advancement Ltd., i Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12Nacionalna zaklada za hemofiliju, New York, Sjedinjene Američke Države
13Sveučilište Witwatersrand, Južna Afrika

Ključne podatkovne točke

Implementacija WFH GTR

Registar genske terapije WFH (GTR) je prospektivni, promatrački i longitudinalni registar s općim ciljem prikupljanja podataka za sve pacijente koji primaju gensku terapiju za hemofiliju, kako u kliničkim ispitivanjima tako iu postmarketinškoj fazi ako i kada je odobrena. To su primarni i sekundarni ciljevi registra.

Ciljevi WFH GTR

Kako bi implementirao GTR, WFH se obraća pojedinačnim centrima za liječenje hemofilije (HTC), počevši od onih koji su uključeni u klinička ispitivanja genske terapije hemofilije. Nacionalni registri hemofilije također će biti zamoljeni da doprinesu. WFH također surađuje s industrijom na razvoju procesa za dobivanje podataka iz dovršenih kliničkih ispitivanja.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL