Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom

Izdvajamo sa Svjetskog kongresa WFH 2022

Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom

Predstavlja: Barbara A. Konkle, dr. med., Sveučilište Washington, Seattle, Washington, SAD

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Sveučilište Washington, Seattle, Sjedinjene Američke Države
²Svjetska federacija hemofilije, Montreal, Kanada
³Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu, Carrboro, Sjedinjene Američke Države
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Sjedinjene Američke Države
⁵Odjel za zdravstvene istraživačke metode, dokaze i utjecaj, Sveučilište McMaster, Hamilton, Kanada
⁶Medicinska klinika 2/Institut za transfuzijsku medicinu Sveučilišna bolnica Frankfurt, Njemačka
⁷Europski konzorcij za hemofiliju, Belgija
⁸Università degli Studi di Milano, Italija
⁹Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države
¹⁰Američka mreža za trombozu i hemostazu, Rochester, Sjedinjene Američke Države
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., i Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²Nacionalna zaklada za hemofiliju, New York, Sjedinjene Američke Države
¹³Sveučilište Witwatersrand, Južna Afrika

Registar genske terapije WFH (GTR) je prospektivni, promatrački i longitudinalni registar s općim ciljem prikupljanja podataka za sve pacijente koji primaju gensku terapiju za hemofiliju, kako u kliničkim ispitivanjima tako iu postmarketinškoj fazi ako i kada je odobrena. To su primarni i sekundarni ciljevi registra.

Kako bi implementirao GTR, WFH se obraća pojedinačnim centrima za liječenje hemofilije (HTC), počevši od onih koji su uključeni u klinička ispitivanja genske terapije hemofilije. Nacionalni registri hemofilije također će biti zamoljeni da doprinesu. WFH također surađuje s industrijom na razvoju procesa za dobivanje podataka iz dovršenih kliničkih ispitivanja.