Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Izdvajamo s 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Predstavio: Steven W. Pipe, MD, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Američke Države

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar, Rotterdam, Nizozemska
3Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR
4Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC
5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kralj Pruske, PA
8Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

Ključne podatkovne točke

Trajna FIX aktivnost do 18 mjeseci

Jednofazna aktivnost FIX za umjereno teške (N=10) i teške (N=44) pacijente kojima se infundira etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) u dozi od 2x1013 gc/kg u fazi 3 ispitivanja HOPE-B. Ova analiza uključivala je pacijente sa i bez AAV5 neutralizirajućih antitijela (NAbs).

Slična FIX aktivnost (%) za subjekte sa i bez već postojećih NAbs kao AAV5

FIX aktivnost u jednom stanju na početku i 18 mjeseci nakon infuzije za pacijente sa i bez već postojećih AAV5 NAbs. S antitijelima je definirano da imaju titar veći od granice detekcije (LOD). Bez antitijela je definirano kao da ima titar manji ili jednak LOD.

Dosljedan sigurnosni profil

Sigurnosni profil za etranacogen dezaparvovec nakon 18 mjeseci bio je u skladu s prethodno prikazanim podacima. Najčešći nuspojave povezane s liječenjem (TRAE) koje su se javljale u više od 10% bolesnika bile su povećanje ALT-a (17%), glavobolja (15%), bolest slična gripi (13%) i reakcije povezane s infuzijom (13%) ).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL