Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Izdvajamo s 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a
Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Predstavio: Steven W. Pipe, MD, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Američke Države
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar, Rotterdam, Nizozemska
3Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR
4Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC
5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kralj Pruske, PA
8Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka
Ključne podatkovne točke
Jednofazna aktivnost FIX za umjereno teške (N=10) i teške (N=44) pacijente kojima se infundira etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) u dozi od 2x1013 gc/kg u fazi 3 ispitivanja HOPE-B. Ova analiza uključivala je pacijente sa i bez AAV5 neutralizirajućih antitijela (NAbs).
FIX aktivnost u jednom stanju na početku i 18 mjeseci nakon infuzije za pacijente sa i bez već postojećih AAV5 NAbs. S antitijelima je definirano da imaju titar veći od granice detekcije (LOD). Bez antitijela je definirano kao da ima titar manji ili jednak LOD.
Sigurnosni profil za etranacogen dezaparvovec nakon 18 mjeseci bio je u skladu s prethodno prikazanim podacima. Najčešći nuspojave povezane s liječenjem (TRAE) koje su se javljale u više od 10% bolesnika bile su povećanje ALT-a (17%), glavobolja (15%), bolest slična gripi (13%) i reakcije povezane s infuzijom (13%) ).
POVEZAN SADRŽAJ
