Stabilin-2 promotor modulira imunološki odgovor na FVIII nakon isporuke lentivirusnog vektora kod hemofilnih miševa
Izdvajamo s 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Stabilin-2 promotor modulira imunološki odgovor na FVIII nakon isporuke lentivirusnog vektora kod hemofilnih miševa

Predstavlja: dr.sc. Antonia Follenzi, Sveučilište Piemonte Orientale, Novara, Italija

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Odjel za zdravstvene znanosti, Sveučilište Piemonte Orientale, Novara, Italija
2Odjel zdravstvenih znanosti, Medicinski fakultet Mount Sinai, New York, New York

Ključne podatkovne točke

Stablin-2 (STAB2) Promotor usmjerava ekspresiju u LSEC-ovima

STAB2 je receptor za čišćenje koji je uključen u klirens hijalurona i kompleksa vWF-FVIII. Receptor se uglavnom izražava unutar jetre pomoću sinusoidnih endotelnih stanica jetre (LSEC). STAB2 promotor korišten je za usmjeravanje ekspresije GFP-a u LSEC-ima nakon lentivirusne (LV) isporuke. Injekcija vektora LV.STAB2-GFP/FVIII u imunoreaktivne BALB/c miševe pokazalo je ciljanje endotela i dugotrajno održavanje ekspresije transgena u usporedbi s upotrebom PGK, sveprisutnog promotora čija je ekspresija uklonjena unutar 2 tjedna u injiciranom miševi.

STAB2 promotor usmjerava ekspresiju LV.pSTAB2.FVIII kod miševa s hemofilijom A

Aktivnost STAB2 promotora je dalje procijenjena in vivo injekcijom LV koji nosi transgen FVIII u nekoliko sojeva hemofilnih miševa, nakon čega je uslijedila procjena aktivnosti FVIII i stvaranje neutralizirajućih antitijela. Kao što je ovdje prikazano, LV isporuka FVIII transgena, potaknuta STAB2 promotorom, dovela je do ekspresije FVIII uglavnom u LSEC-ima (lijeva ploča) bez neutralizirajućih antitijela (desna ploča) do jedne godine.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL