Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a
Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B
Predstavlja: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Države
G. Mladi1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Dječja bolnica Los Angeles, Medicinski fakultet Sveučilišta Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, CA, SAD, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Države
2Royal Free Hospital, London, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
3Freeline, Stevenage, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
Ključne podatkovne točke
FIX razine za prva 3 pacijenta s hemofilijom B kojima je dozirana genska terapija FLT180a AAV u B-LIEVE studiji faze 1/2. FIX vrijednosti su iz jednostupanjske analize u središnjem laboratoriju; vodoravna isprekidana linija donja je granica normalne ekspresije FIX-a (50 IU/dL). Od 23. svibnja 2022., rez podataka, FIX razine bile su 93, 92 i 80 na dan ispitivanja 77, 56 i 36 za pacijente 1, 2, odnosno 3.
Razine FIX (crveno) i ALT (žuto) za 3 pacijenta koja su primala dozu FLT180a u studiji B-LIEVE. Tri tjedna nakon infuzije FLT180a, pacijenti su započeli s postupnim liječenjem oralnim kortikosteroidima i kratkim ciklusom oralnog takrolimusa kao profilakse za smanjenje imunoloških odgovora povezanih s vektorom. Okomite isprekidane linije su profilaktičke egzogene FIX infuzije primljene danima nakon infuzije FLT180a.
POVEZAN SADRŽAJ
