Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a

Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B

Predstavlja: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Države

G. Mladi1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Dječja bolnica Los Angeles, Medicinski fakultet Sveučilišta Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, CA, SAD, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Države
2Royal Free Hospital, London, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
3Freeline, Stevenage, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo

 

Ključne podatkovne točke

FIX razine

FIX razine za prva 3 pacijenta s hemofilijom B kojima je dozirana genska terapija FLT180a AAV u B-LIEVE studiji faze 1/2. FIX vrijednosti su iz jednostupanjske analize u središnjem laboratoriju; vodoravna isprekidana linija donja je granica normalne ekspresije FIX-a (50 IU/dL). Od 23. svibnja 2022., rez podataka, FIX razine bile su 93, 92 i 80 na dan ispitivanja 77, 56 i 36 za pacijente 1, 2, odnosno 3.

FIX i popratne razine ALT-a

Razine FIX (crveno) i ALT (žuto) za 3 pacijenta koja su primala dozu FLT180a u studiji B-LIEVE. Tri tjedna nakon infuzije FLT180a, pacijenti su započeli s postupnim liječenjem oralnim kortikosteroidima i kratkim ciklusom oralnog takrolimusa kao profilakse za smanjenje imunoloških odgovora povezanih s vektorom. Okomite isprekidane linije su profilaktičke egzogene FIX infuzije primljene danima nakon infuzije FLT180a.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL