Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a

Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1

Predstavlja: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakultet zdravstvenih znanosti-Sveučilište Witwatersrand i Nacionalna zdravstvena laboratorijska služba, Johannesburg, Južnoafrička Republika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Cijev19

1Sveučilište Witwatersrand, National Health Laboratory Service i Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Južna Afrika
2APHM, Odjel pedijatrijske hematološke onkologije, Dječja bolnica La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francuska
3Odjel za hematologiju, Odjel za internu medicinu, Nacionalna tajvanska sveučilišna bolnica, Taipei, Keelung, Tajvan (Republika Kina)
4Nationwide Children's Hospital Division of Hematology, Oncology, and Bone Marrow Transplant and The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Sjedinjene Države
5Odjel za hematologiju/onkologiju, Odjel za medicinu, Sveučilište Kalifornije San Diego, San Diego, Kalifornija, Sjedinjene Države
6Medicinski fakultet Sveučilišta Indiana, Centar za pedijatrijska istraživanja IUPUI-Wells i Institut za imunologiju i eksperimentalnu terapiju Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Sjedinjene Države
7Medicinski centar Sheba & Sveučilište Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
8Centar za hematologiju, Imperial College London, London, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
9Kalifornijsko sveučilište San Francisco, San Francisco, Kalifornija, Sjedinjene Države
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
11Queensland Hemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital i Sveučilište Queenslanda, Brisbane, Queensland, Australija
12Institut za eksperimentalnu hematologiju i transfuzijsku medicinu i Centar za rijetke bolesti, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Njemačka
13Hemocentro UNICAMP, Odjel za internu medicinu, Fakultet medicinskih znanosti, Sveučilište Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center i Fondazione Luigi Villa, i Odjel za patofiziologiju i transplantaciju, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardija, Italija
15Ortopedski centar za liječenje hemofilije, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Države
16Centar za poremećaje krvarenja i zgrušavanja, Sveučilište Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Sjedinjene Države
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Sveučilište u Oxfordu i Oxford National Institute for Health Research Biomedicinski istraživački centar, Oxford, Engleska, Ujedinjeno Kraljevstvo
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornija, Sjedinjene Države

19Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Države

Ključne podatkovne točke

Valoctocogene Roxaparvovec Sažetak o sigurnosti za 2. godinu
Godišnja stopa liječenog krvarenja/korištenje FVIII

Rezultati faze 3 GENEr8-1 studije u bolesnika s hemofilijom A liječenih valoktokogenom roxaparvovecom pokazuju dosljedno smanjenje liječenih krvarenja/godina i godišnje iskorištenje FVIII od 1. do 2. godine u usporedbi s početnom vrijednošću. Početne vrijednosti bile su iz 6-mjesečnog prospektivnog razdoblja prikupljanja podataka u neintervencijskoj studiji BMN 270-902.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL