Odnos između endogene, transgenske ekspresije FVIII i događaja krvarenja nakon prijenosa gena za valoktokogen Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: post-hoc analiza ispitivanja GENEr8-1 faze 3
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Odnos između endogene, transgenske ekspresije FVIII i događaja krvarenja nakon prijenosa gena za valoktokogen Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: post-hoc analiza ispitivanja GENEr8-1 faze 3

Steven W. Pipe, dr. Med1, Margareth C Ozelo, dr.med., dr.sc2*, Gili Kenet, dr.med3, Mark T Reding, dr.med4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, dr.med7, Bella Madan, dr.med8*, Michael Laffan, dr. sc9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, dr. med., Pharm D11, dr. med. Sheng-Chieh Chou12 *, Susan Shapiro, dr.med., PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, dr.med16 *, Michael Wang, dr. Med17, Nigel S Key18, dr. Radoslaw Kaczmarek19,20 *, Emily Symington, dr.med21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, dr.med22 *, Konstantia-Maria Chavele, dr. sc22 *, Divya B Reddy, dr.med22 *, Hua Yu, dr. sc22 *, Wing Yen Wong, dr.med22 *, Tara M Robinson, dr. med., dr. sc22 *, i Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Odjel za pedijatriju i patologiju, Sveučilište u Michiganu, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Odjel interne medicine, Fakultet medicinskih znanosti, Sveučilište Campinas, Campinas, Brazil
3Nacionalni centar za hemofiliju i Istraživački institut za trombozu i hemostazu Amalie Biron, Medicinski centar Sheba, Tel Hashomer, Sveučilište Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
4Centar za poremećaje krvarenja i zgrušavanja, Medicinski centar Sveučilišta u Minnesoti, Minneapolis, MN
5Sveučilište Queenslanda, Brisbane, QLD, Australija
6Queensland Hemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australija
7Sveučilište Kalifornije u San Fransiku, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
9Centar za hematologiju, Odjel za medicinu, Imperial College London, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
10Ortopedski centar za liječenje hemofilije, Los Angeles, Kalifornija
11Zavod za molekularnu medicinu, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Odjel za hematologiju, Odjel za internu medicinu, Nacionalna sveučilišna bolnica Tajvana, Taipei, Tajvan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Ujedinjeno Kraljevstvo
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Ujedinjeno Kraljevstvo
15Nacionalni institut za zdravstvena istraživanja, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Ujedinjeno Kraljevstvo
16Centar za liječenje hemofilije, Nationwide Children's Hospital i The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centar za hemofiliju i trombozu, Medicinski kampus Sveučilišta Colorado Anschutz, Aurora, CO
18UNC centar za istraživanje krvi, Sveučilište Sjeverne Karoline u Chapel Hillu, Chapel Hill, NC
19Odjel za pedijatriju, Medicinski fakultet Sveučilišta Indiana, IUPUI-Wells Centar za pedijatrijska istraživanja, Indianapolis, IN
20Laboratorij za glikobiologiju, Hirszfeldov institut za imunologiju i eksperimentalnu terapiju, Wroclaw, Poljska
21Sveučilišne bolnice Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Ujedinjeno Kraljevstvo
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornija

Ključne podatkovne točke

Faza 3 GENEr8-1 dizajn studije

Rezultati studije GENEr3-8 faze 1 analizirani su na odnos između aktivnosti FVIII izvedene iz transgena i krvarenja. Od ukupnog broja sudionika u studiji (N = 134), ova analiza uključila je podskup pacijenata koji su doživjeli ≥ 1 liječeno krvarenje u razdoblju nakon tranzicije, koje je započelo 1 mjesec nakon završetka razdoblja nakon profilakse koje je uslijedilo infuzija transgena.

ABR u sudionika s liječenim krvarenjima nakon tranzicije (n = 22)

Od ukupno 134 sudionika u GENEr8-1 studiji, 22 (16%) doživjelo je najmanje 1 liječeno krvarenje u razdoblju nakon tranzicije. ABR je prikazan za ove sudionike za početno stanje prije infuzije i razdoblje nakon infuzije, nakon profilakse. U odnosu na početnu vrijednost, 15 sudionika imalo je smanjenje ABR-a, 2 su imalo povećanje ABR < 1 (crne strelice), a 5 je imalo povećanje ABR > 1 (narančaste strelice).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL