Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, dr. med2, John EJ Raško, BSc (med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Dr. Adam Giermasz, dr. Med4, Lindsey A. George, dr.med1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, dr. med., FRCPC7, Catherine E. McGuinn, dr.med8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, i Jeremy Rupon, dr.med9

1The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi centar za naprednu medicinu, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australija
4Sveučilište Kalifornije u Davisu, Sacramento, CA
5Medicinski fakultet Perelman na Sveučilištu Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Centar za liječenje hemofilije, UC Davis, Sacramento, CA
7Sveučilište u Torontu, bolnica St. Michael's, Toronto, Kanada
8Sveučilište Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvanija
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Ujedinjeno Kraljevstvo
11Pfizer Inc, New York, NY

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec

FIX aktivnost (od graničnog datuma u prosincu 2020.) za 15 sudionika u fazi 1/2 kliničkog ispitivanja fidanacogene elaparvoveca koji su primili dozu od 5e11 vg/kg. FIX aktivnost je određena korištenjem središnjeg laboratorija Actin FSL-temeljen jednofazni test zgrušavanja. Prosječna razina aktivnosti FIX-a ostala je u rasponu težine blage hemofilije: 22.8%, 1. godina (n = 15); 25.4%, godina 2 (n = 14); 22.9%, godina 3 (n = 14); 24.9%, godina 4 (n = 9); i 19.8%, 5. godina (n = 7).

ABR tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec

ABR za 14 od 15 sudionika faze 1/2 koji su sudjelovali u dugotrajnoj studiji praćenja. Samo 9 i 5 sudionika dosegnulo je vrijeme praćenja od 5 i 6 godina. Od infuzije pre-vektora, srednja vrijednost ABR-a bila je u rasponu od 0.1-0.9 godišnje tijekom praćenja, a nijedan sudionik nije nastavio s profilaksom FIX-a.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL