Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta
Izdvajamo s 28. godišnjeg kongresa ESGCT

Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta

D Cesana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E šest2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Insitute za gensku terapiju (HSR-TIGET)

2Laboratorij za humanu limfohematopoezu, INSERM, Francuska

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francuska

4Dječja bolnica dr. von Hauner, LMU, Njemačka

5Zavod za mikrobiologiju, UPenn, SAD

Ključne podatkovne točke

IS Dohvaćanje iz DNK bez stanica pročišćene iz tjelesnih tekućina

DNA bez stanica (cfDNA) oslobađa se u krv iz zdravih, upaljenih ili bolesnih stanica čvrstih organa (kao što su jetra ili timus) koje prolaze kroz apoptozu ili nekrozu. Genetske promjene u pročišćenoj cfDNA, uključujući vektorsko-genomska integracijska mjesta (IS) iz transduciranih stanica, mogu se otkriti sekvenciranjem mjesta integracije tekuće biopsije (LiBIS-seq).

Karakterizacija integracijskog profila lentivirusa (LV) u hemofilnih pasa

Tri odrasla hemofilna psa (O21, M57 i O59) primila su jednu injekciju LV-a koji izražavaju različite verzije pseće koagulacije FIX. Za svakog psa, cfDNA je pročišćena iz krvnog seruma sakupljenog u 7-8 različitih vremenskih točaka počevši od 30 do 532 dana nakon injekcije. Ovaj grafikon prikazuje procijenjenu veličinu populacije označenih staničnih klonova koji doprinose zajedničkom IS-u tijekom vremena u pasa M57 i O59.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL