Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije

Tom Burke, mr1,2 *, Anum Šejh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, dr. sc., MBA4, Barbara A Konkle, dr.med5, Declan Noone, mag6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, dr. Med9, i Jamie O'Hara, mag1,2 *

1Fakultet zdravstvene i socijalne skrbi Sveučilišta Chester, Chester, Ujedinjeno Kraljevstvo
2HCD Economics, Daresbury, Ujedinjeno Kraljevstvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Sveučilište u Washingtonu, Washington Centar za poremećaje krvarenja, Seattle, WA
6Europski konzorcij za hemofiliju, Bruxelles, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublin, Irska
8Irsko društvo za hemofiliju, Dublin, Irska
9Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

Ključne podatkovne točke

Predviđena krvarenja u generaliziranom linearnom modelu razine ekspresije faktora

Podaci iz dvije studije opterećenja bolesti (CHESS EU I-II i CHESS US/US+) korišteni su u generaliziranom linearnom modelu (GLM), s log vezom za procjenu povezanosti između razina ABR i FIX ekspresije (FEL) u bolesnika s hemofilijom B. Kod svih pacijenata uključenih u analizu (N = 407), srednji FEL (SD) bio je 9.95 IU/dL (10.5), a srednji ABR (SD) bio je 2.4 krvarenja godišnje (3.6). Predviđena krvarenja kao funkcija FEL-a koje proizvodi model prikazana su gore. Nakon prilagodbe za dob, BMI i viruse koji se prenose krvlju, prosječni ABR u modelu smanjio se za 0.8 jedinica za svaki porast FEL od 1% (P <0.001).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL