Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH
Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije
Tom Burke, mr1,2 *, Anum Šejh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, dr. sc., MBA4, Barbara A Konkle, dr.med5, Declan Noone, mag6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, dr. Med9, i Jamie O'Hara, mag1,2 *
1Fakultet zdravstvene i socijalne skrbi Sveučilišta Chester, Chester, Ujedinjeno Kraljevstvo
2HCD Economics, Daresbury, Ujedinjeno Kraljevstvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Sveučilište u Washingtonu, Washington Centar za poremećaje krvarenja, Seattle, WA
6Europski konzorcij za hemofiliju, Bruxelles, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublin, Irska
8Irsko društvo za hemofiliju, Dublin, Irska
9Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI
POVEZAN SADRŽAJ
Interaktivni webinari
Dugoročni ishodi: trajnost i sigurnost
Predstavila prof. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Prepreke i mogućnosti
Predstavio Frank WG Leebeek, dr. Med., ...
Podrška pacijentu, savjetovanje i praćenje pacijenta
Predstavila dr. Lindsey A. George ...
Genska terapija za FVIII
Predstavili K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Ažuriranje o učinkovitosti kliničkih ispitivanja
Predstavio dr. Guy Young ...
Viralna terapija virusnim (AAV) vezanim uz adeno: primjena na hemofiliju
Predstavila dr. Med. Barbara A. Konkle ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: uvod u adeno-povezani virusni prijenos gena
Predstavili Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: uobičajena zabrinutost u genskoj terapiji
Predstavio dr. Thierry VandenDriessche ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: druge strategije i ciljevi
Predstavio Glenn F. Pierce, dr. Med., Doktor znanosti ...
Povijest liječenja hemofilije: Ne-zamjenska terapija genskom terapijom
Predstavio Steven W. Pipe, dr. Med. ...
Upoznavanje genske terapije: terminologija i pojmovi
Predstavio David Lillicrap, dr. Med. ...
Podcasts