Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a
Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec
Predstavio: Steven W. Pipe, MD, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Američke Države
R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Cijev4
1CSL Behring, kralj Pruske, PA, SAD, kralj Pruske, Pensilvanija, Sjedinjene Države
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, SAD, Little Falls, New Jersey, Sjedinjene Države
3CSL Behring, kralj Pruske, PA, SAD, kralj Pruske, Pensilvanija, Sjedinjene Države
4Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Države
Ključne podatkovne točke
Krajnje točke ishoda koje su prijavili pacijenti, sekundarne i eksplorativne, ocijenjene kao dio kliničkog ispitivanja HOPE-B. Dva su instrumenta unaprijed određena kao sekundarne krajnje točke ispitivanja, a oba su generički upitnici koji nisu specifični za bolest hemofiliju: Međunarodni upitnik tjelesne aktivnosti (iPAQ) i EQ-5D-5L vizualna analogna ljestvica (VAS). Osim toga, ispitivanje je uključivalo nekoliko PRO instrumenata koji su bili unaprijed određeni kao istraživačke krajnje točke.
Poboljšanja Hem-A-QoL ukupnog rezultata uočena nakon 1. godine održala su se nakon 2 godine praćenja. Prosječna ukupna ocjena poboljšana je za 6.2 boda u usporedbi s početnim, što predstavlja poboljšanje od 23.7%. Specifični rezultati domene povezani s hemofilijom koji su bili značajni nakon 1 godine promatranja dosljedno su se poboljšavali 2 godine nakon genske terapije.
POVEZAN SADRŽAJ
