Croatian Croatian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A
Izdvajamo se iz ISTH 2020 Virtualnog kongresa

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanjeti6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Visoko6

1Dječja bolnica u Philadelphiji, Philadelphia, Sjedinjene Države

2Perelman School of Medicine na Sveučilištu Pennsylvania u Philadelphiji, Sjedinjene Države

3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Sjedinjene Države

4Medicinski centar Sveučilišta u Pittsburghu i Centar za hemofiliju zapadne Pensilvanije, Medicinsko odjeljenje, Pittsburgh, Sjedinjene Države

5Mississippi Centar za naprednu medicinu, Madison, Sjedinjene Države

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Sjedinjene Države

Ključne podatkovne točke

Faza 1/2 ispitivanja namijenjena SPK-8011 uključivala je bolesnike infuzirane s 1 od 3 vektorske doze: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) i 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Prihvatljivi pacijenti bili su odrasli muškarci s umjerenom (n = 1) do teškom (n = 13) hemofilijom A (FVIII: C ≤ 2%), niskom do neotkrivenom razinom neutralizirajućih antitijela na kapsidu LK03 i izloženosti faktoru> 150 dana s nema povijesti inhibitora. Pacijenti su pomno praćeni 1 godinu, a dugoročno praćenje planirano je do 4 godine.

Od 14 bolesnika inficiranih s SPK-8011, 2 bolesnika infuzirana s najvišom dozom (2e12) nisu održavala stabilnu ekspresiju FVIII. 12 bolesnika sa stabilnom ekspresijom pokazalo je 91% smanjenje krvarenja i 96% smanjenje upotrebe faktora (nije prikazano).

Na temelju ispitivanja u jednoj fazi, ekspresija FVIII za bolesnike u kohorti s malim dozama (5e11, sudionici 1 i 2 u grafikonu) i srednjoj dozi (1e12, sudionici 3-5 u grafu) bila je između 5% i 25% dugo - dugotrajno praćenje od 2 do 3.3 godine.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Povratak na vrh
Slika

Please enable the javascript to submit this form

O nama

Podržano obrazovnim grantovima Bayer -a, BioMarina, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL