Izdvajamo se iz ISTH 2020 Virtualnog kongresa
Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanjeti6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Visoko6
1Dječja bolnica u Philadelphiji, Philadelphia, Sjedinjene Države
2Perelman School of Medicine na Sveučilištu Pennsylvania u Philadelphiji, Sjedinjene Države
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Sjedinjene Države
4Medicinski centar Sveučilišta u Pittsburghu i Centar za hemofiliju zapadne Pensilvanije, Medicinsko odjeljenje, Pittsburgh, Sjedinjene Države
5Mississippi Centar za naprednu medicinu, Madison, Sjedinjene Države
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Sjedinjene Države
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanjeti6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Visoko6
1Dječja bolnica u Philadelphiji, Philadelphia, Sjedinjene Države
2Perelman School of Medicine na Sveučilištu Pennsylvania u Philadelphiji, Sjedinjene Države
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Sjedinjene Države
4Medicinski centar Sveučilišta u Pittsburghu i Centar za hemofiliju zapadne Pensilvanije, Medicinsko odjeljenje, Pittsburgh, Sjedinjene Države
5Mississippi Centar za naprednu medicinu, Madison, Sjedinjene Države
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Sjedinjene Države
POVEZAN SADRŽAJ
Interaktivni webinari
Interaktivni webinari
Podcasts