Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a kako bi se postigao siguran i učinkovit prijenos gena u kliničkim uvjetima
Izdvajamo s 28. godišnjeg kongresa ESGCT

Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a za postizanje sigurnog i učinkovitog prijenosa gena u kliničkim uvjetima.

Giuseppe Ronzitti, dr. sc
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Ključne podatkovne točke

Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a kako bi se postigao siguran i učinkovit prijenos gena u kliničkim uvjetima

(A) Učinkovitost ekspresije transgena korištenjem AAV vektora može biti smanjena zbog urođene imunosti. (B) U ovoj dokaznoj studiji koncepta koja uključuje primate koji nisu ljudi s anti-AAV antitijelima, endopeptidizirana imlifidaza (IdeS) korištena je kako bi se utvrdilo može li degradacija cirkulirajućeg IgG poboljšati ekspresiju hFIX posredovanu AAV-om.

Poboljšana učinkovitost genske terapije u seropozitivnih neljudskih primata s IdeS-om

U neljudskih primata liječenih AAV8 koji sadrži FIX, ekspresija hFIX u plazmi bila je značajno veća u životinja liječenih IdeS u usporedbi s onom bez liječenja IdeS. Ovi rezultati sugeriraju da sustavna degradacija IgG može dopustiti gensku terapiju AAV vektorima u sero-pozitivnih bolesnika s hemofilijom, kao i ponovnu primjenu u prethodno liječenih pacijenata sa smanjenom ekspresijom faktora.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL