ISTH konferencijski brifingi

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Lindsey A. George, dr. Med

GLEDATI
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

GLEDATI
Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GLEDATI
Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

GLEDATI

Konferencije o konferencijama WFH-a

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH

GLEDATI

ASGCT konferencijski brifingi

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Glen F. Pierce, dr. Med

GLEDATI
Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B

Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

GLEDATI
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Glen F. Pierce, dr. Med

GLEDATI

Izvještaj o konferenciji iz Orlanda

Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.

ZARADITE CME KREDIT

Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019

Najnovija ažuriranja kliničkih ispitivanja genske terapije na hemofiliji B
Podaci o dugoročnoj sigurnosti i učinkovitosti iz ispitivanja genske terapije na hemofiliji pružaju optimizam
Dugotrajna ekspresija AAV posredovanih FVIII događaja prenošenja gena i vektorske integracije u hemofiliji
Novi pristupi genskoj terapiji hemofilije u pretkliničkom razvoju
Postojeća antitijela na AAV i posljedice za gensku terapiju hemofilije
Budućnost genske terapije hemofilije
Priprema za odobrenje genske terapije za hemofiliju