Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a

CME INFORMACIJE

Razjašnjavanje mehanizma koji stoji iza odstupanja u ispitivanju faktora VIII izvedenog iz AAV

Razjašnjavanje mehanizma koji stoji iza odstupanja u ispitivanju faktora VIII izvedenog iz AAV

Anna Sternberg, dr. sc

Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1

Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1

Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath

Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B

Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B

Guy Young, dr. Med

Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec

Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, M

Izdvajamo sa 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a

CME INFORMACIJE

Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, dr. Med

Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A

Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A

Chun-Yu Chen, dr

Varijanta faktora VIII s eliminacijom mjesta N-glikozilacije na 2118 smanjenih anti-FVIII imunoloških odgovora kod miševa liječenih genskom terapijom hemofilije A

Varijanta faktora VIII s eliminacijom mjesta N-glikozilacije na 2118 smanjenih anti-FVIII imunoloških odgovora kod miševa liječenih genskom terapijom hemofilije A

Carol H. Miao, dr.med

Stabilin-2 promotor modulira imunološki odgovor na FVIII nakon isporuke lentivirusnog vektora kod hemofilnih miševa

Stabilin-2 promotor modulira imunološki odgovor na FVIII nakon isporuke lentivirusnog vektora kod hemofilnih miševa

Antonia Follenzi, dr.med., dr.sc

Izdvajamo sa Svjetskog kongresa WFH 2022

Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom

Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom

Barbara Konkle, dr. Med

Dostupno za CME kredit!

Tema: Genska terapija kod hemofilije
Vrsta akreditacije: Kredit (i) za AMA PRA kategorije 1™
Datum objave: Lipnja 6, 2022
Datum isteka roka trajanja: Lipnja 5, 2023
Procijenjeno vrijeme dovršetka aktivnosti: 15 minuta

CME INFORMACIJE

Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a

Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B

Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja genske terapije HOPE-B: stabilna učinkovitost i sigurnost etranacogena Dezaparvovec u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B

Konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja genske terapije HOPE-B

Wolfgang Miesbach, dr. Med

Učinkovitost i sigurnost prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: Rezultati dvogodišnje analize GENEr8-1

Učinkovitost i sigurnost prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: Rezultati dvogodišnje analize GENEr8-1

Steven W. Pipe, dr. Med

Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem

Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem

Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath

Izdvajamo sa 16. radionice NHF-a o novim tehnologijama i prijenosu gena za hemofiliju

Sažetak i implikacije AAV integracije

Sažetak i implikacije AAV integracije

Frederic D. Bushman, dr. sc

Kršenje transgenske tolerancije putem imunosupresije

Kršenje tolerancije transgena putem imunosupresije

Valder R. Arruda, dr. med., dr. sc

Ciljanje sinusnog endotela

Ciljanje sinusnog endotela

Antonia Follenzi, dr.med., dr.sc

Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Post-hoc analiza GENEr8-1 faze 3 ispitivanja

Odnos između endogene, transgenske ekspresije FVIII i događaja krvarenja nakon prijenosa gena za valoktokogen Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: post-hoc analiza ispitivanja GENEr8-1 faze 3

Steven W. Pipe, dr. Med

Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije

Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije

Steven W. Pipe, dr. Med

Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom

Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze

Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Izdvajamo s 28. godišnjeg kongresa ESGCT

Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta

Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta

Daniela Cesana, dr.sc

Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a kako bi se postigao siguran i učinkovit prijenos gena u kliničkim uvjetima.

Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a za postizanje sigurnog i učinkovitog prijenosa gena u kliničkim uvjetima.

Giuseppe Ronzitti, dr. sc

Lentivirusna genska terapija za jetru za hemofiliju i dalje

Lentivirusna genska terapija za jetru za hemofiliju i dalje

Alessio Cantore, dr

Trenutno ažuriranje kliničkih ispitivanja genske terapije za hemofiliju

Trenutno ažuriranje kliničkih ispitivanja genske terapije za hemofiliju

Wolfgang Miesbach, dr. Med

Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

CME INFORMACIJE

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med

Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

Steven W. Pipe, dr. Med

Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

David Lillicrap, dr. Med., FRCPC

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med

Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

Steven W. Pipe, dr. Med

Izdvajamo iz virtualnog kongresa EAHAD 2021

CME INFORMACIJE

Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3

Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3

Steven W. Pipe, dr. Med

Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije

Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med

Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH konferencijski sastanci

ZARADITE CME KREDIT

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med

Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr. Med

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med

Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju

Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju

Steven W. Pipe, dr. Med

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Steven W. Pipe, dr. Med

Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom

Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom

Barbara A. Konkle, dr. Med

ISTH konferencijski brifingi

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Lindsey A. George, dr. Med

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

Konferencije o konferencijama WFH-a

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferencijski brifingi

ZARADITE CME KREDIT

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Glenn F. Pierce, dr. Med

Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B

Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Glenn F. Pierce, dr. Med

Izvještaj o konferenciji iz Orlanda

Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.

ZARADITE CME KREDIT

Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019

Najnovija ažuriranja kliničkih ispitivanja genske terapije na hemofiliji B

Podaci o dugoročnoj sigurnosti i učinkovitosti iz ispitivanja genske terapije na hemofiliji pružaju optimizam

Dugotrajna ekspresija AAV posredovanih FVIII događaja prenošenja gena i vektorske integracije u hemofiliji

Novi pristupi genskoj terapiji hemofilije u pretkliničkom razvoju

Postojeća antitijela na AAV i posljedice za gensku terapiju hemofilije

Budućnost genske terapije hemofilije

Priprema za odobrenje genske terapije za hemofiliju

Izdvajamo se s 15. radionice NHF-a o novijim tehnologijama i prenošenju gena za hemofiliju

Predstavio: David Lillicrap, dr. Med. I Glenn F. Pierce, dr. Med
13. do 14. rujna 2019. • Washington, DC

Slika

Izvještaj sa konferencije ISTH 2019 u Melbourneu

Obuhvat konferencije s ISTH 2019 u Melbourneu, koji sadrži stručne intervjue o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.

ZARADITE CME KREDIT

Pokrivanje konferencije - ISTH 2019 u Melbourneu

Studija ALTA: Genska terapija SB-525 u odraslih s hemofilijom A

Prevalencija postojećih AAV antitijela i posljedice za gensku terapiju u hemofiliji

Rezultati ispitivanja ispitivanja genske terapije AMT-060 i AMT-061 u bolesnika s hemofilijom B

Početni rezultati studije Alta Phase 1/2: genska terapija SB-525 u odraslih s hemofilijom A

Jednogodišnje praćenje bolesnika s hemofilijom B nakon prenošenja gena SPK-9001

Prijenos gena u odraslih s hemofilijom B AMT-061: rani rezultati suđenja faze 2b

Trenutno stanje genske terapije za hemofiliju

FLT180a: AAV vektor nove generacije za hemofiliju B

Stabilna ekspresija FIX-a: ažurirani rezultati ispitivanja AMT-060 genske terapije u bolesnika s hemofilijom B.

Lentivirusna genska terapija faktora VIII i faktora IX kod primata koji nisu ljudi

Valoctocogene Roxaparvovec AAV genska terapija za bolesnike s hemofilijom A: Novi rezultati

Gledajući unaprijed gensku terapiju za hemofiliju

Osoba na ulici - ISTH 2019 u Melbourneu

Gledajte kao sudionici kongresa ISTH 2019 u Melbourneu u Australiji i razgovarajte o njihovim reakcijama na seansu o genskoj terapiji u hemofiliji.

Kazalište proizvoda- ISTH 2019 Melbourne

Pogledajte kako Flora Peyvandi, dr. Med., Doktorand i K. John Pasi, MB ChB, doktorat, FRCP, FRCPath, FRCPCH najavljuju pokretanje genske terapije u hemofiliji: ISTH edukativna inicijativa

Poster ankete

Plakat

Poster predstavljen na kongresu ISTH 2019
Nedjelja, 7. srpnja • 18:30 - 19:30
Sažetak / Poster br .: PB1724
Melbourne, Australija

Početkom 2019. ISTH je organizirao skupinu svjetski poznatih stručnjaka iz globalne hemofilijske zajednice kako bi razvili anketu kako bi se utvrdile nezadovoljene obrazovne potrebe specifične za gensku terapiju hemofilije. Anketa je distribuirana putem interneta međunarodnoj publici. Rezultati su pokazali da je mnogima potrebno više obrazovanja o osnovama genske terapije i bolje razumijevanje genske terapije kao pristupa liječenju hemofilije A i B.

Pogledaj poster

Obrazovni plan puta

ISTH-ova obrazovna mapa - Vodič za budućnost
Priprema vas za odgovor na ova kritična pitanja

Slika

Povratak na vrh

Slažem se s Pravila i uvjeti a Izjava o privatnosti

O nama

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL