Izdvajamo sa 64. godišnjeg sastanka i izložbe ASH
Ažuriranja tri klinička ispitivanja koja su u tijeku na odraslim osobama s teškom hemofilijom B
Brzo uklanjanje vektora nakon prijenosa gena FVIII posredovanog AAV-om u fazi I/II ispitivanja SPK-8011 kod osoba s hemofilijom A
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a
Razjašnjavanje mehanizma koji stoji iza odstupanja u ispitivanju faktora VIII izvedenog iz AAV
Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1
Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B
Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec
Izdvajamo sa 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a
Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A
Varijanta faktora VIII s eliminacijom mjesta N-glikozilacije na 2118 smanjenih anti-FVIII imunoloških odgovora kod miševa liječenih genskom terapijom hemofilije A
Stabilin-2 promotor modulira imunološki odgovor na FVIII nakon isporuke lentivirusnog vektora kod hemofilnih miševa
Izdvajamo sa Svjetskog kongresa WFH 2022
Korištenje registra genske terapije Svjetske federacije hemofilije za dugotrajno praćenje pacijenata s hemofilijom liječenih genskom terapijom
Dostupno za CME kredit!
Tema: Genska terapija kod hemofilije
Vrsta akreditacije: Kredit (i) za AMA PRA kategorije 1™
Datum objave: Lipnja 6, 2022
Datum isteka roka trajanja: Lipnja 5, 2023
Procijenjeno vrijeme dovršetka aktivnosti: 15 minuta
Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a
Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B
Konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja genske terapije HOPE-B
Učinkovitost i sigurnost prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: Rezultati dvogodišnje analize GENEr8-1
Steven W. Pipe, dr. Med
Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem
Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath
Izdvajamo sa 16. radionice NHF-a o novim tehnologijama i prijenosu gena za hemofiliju
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH
Odnos između endogene, transgenske ekspresije FVIII i događaja krvarenja nakon prijenosa gena za valoktokogen Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: post-hoc analiza ispitivanja GENEr8-1 faze 3
Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije
Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta
Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a za postizanje sigurnog i učinkovitog prijenosa gena u kliničkim uvjetima.
Giuseppe Ronzitti, dr. sc
Trenutno ažuriranje kliničkih ispitivanja genske terapije za hemofiliju
Wolfgang Miesbach, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1
Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med
Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B
Steven W. Pipe, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B
Steven W. Pipe, dr. Med
Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije
David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?
Steven W. Pipe, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3
Steven W. Pipe, dr. Med
Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med
Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju
Steven W. Pipe, dr. Med
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Steven W. Pipe, dr. Med
Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom
Barbara A. Konkle, dr. Med
ISTH konferencijski brifingi
Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A
Lindsey A. George, dr. Med
Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Konferencije o konferencijama WFH-a
Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B
Steven W. Pipe, dr. Med
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A
John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencijski brifingi
Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
Glenn F. Pierce, dr. Med
Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om
Glenn F. Pierce, dr. Med
Izvještaj o konferenciji iz Orlanda
Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.
Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019






