Mapa puta genetske terapije

Genska terapija hemofilije uključuje korištenje modificiranog virusa za isporuku radne kopije disfunkcionalnog gena. Pacijentima s hemofilijom nedostaju čimbenici koji omogućuju normalno zgrušavanje. Kopija koju dobiju genskom terapijom kodira ove bitne čimbenike zgrušavanja, omogućujući normalno zgrušavanje.

Kako genska terapija može pomoći u hemofiliji

Istraživanje genske terapije daje nadu u jednokratni lijek za osobe s hemofilijom. Klinička ispitivanja nude obećavajuće rezultate jer su mnogi sudionici uspjeli održati visoku razinu kritičnih čimbenika zgrušavanja.

Mapa puta genske terapije

Pacijenti se često brinu o sigurnosti i djelotvornosti (učinkovitosti) liječenja. Međutim, studije pokazuju da gotovo 90 posto ispitanika vidi normalnu ili gotovo normalnu razinu aktivnosti faktora antikoagulansa.

Do prijenosa gena dolazi pomoću nepatogenog virusa i virusa s nedostatkom replikacije, pa su sigurnosne brige minimalne. Međutim, uvijek postoji rizik od infuzijskih reakcija tijekom eksperimentalne genske terapije, kao i nuspojava imunosupresivne terapije, ako je to potrebno za smanjenje povišenih vrijednosti jetrenih enzima.

Također je važno znati da je genska terapija učinkovita samo u liječenju pacijenta. Ne ispravlja mutirani gen koji uzrokuje hemofiliju niti sprječava roditelje da taj gen prenesu svom djetetu.

Korištenje električnih romobila ističe Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu (ISTH) sastoji se od svjetski poznatih stručnjaka u svjetskoj zajednici za hemofiliju. Osim toga, razvijaju se ISTH obrazovni resursi koji pacijentima i obiteljima osiguravaju mjesto u prvom redu u razvoju ovog nevjerojatnog novog protokola liječenja.

ISTH pomaže pacijentima razumjeti gensku terapiju i kako bi jednog dana mogao biti lijek za stanje koje trenutno zahtijeva cjeloživotno liječenje.

Slika
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL