Ispitivanja hemofilije u dvadeset prvom stoljeću: definiranje važnih ishoda pacijenta

Ispitivanja hemofilije u dvadeset prvom stoljeću: definiranje važnih ishoda pacijenta

Istraživanje i praksa u trombozi i hemostazi (Proljeće 2019.) Vol. 379, br. 20, str. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Posljednjih pet desetljeća obilježen je značajan napredak u skrbi o hemofiliji, koja se proširila na ne-zamjenske terapije i približavanje dostupnosti genske terapije. Ovaj napredak, međutim, opravdava novi pogled na ishodne mjere korištene za procjenu nadomjesnih terapija u faktorima u kliničkim studijama, naime razina aktivnosti faktora i godišnja stopa krvarenja. Ove bi se krajnje točke trebalo preispitati ne samo u kontekstu novih strategija liječenja hemofilije, već i sa stajališta nedavnog novog naglaska na perspektive pacijenta povezane s preživljavanjem, funkcionalnim statusom i kvalitetom života. Odabir i mjerenje rezultata važnih za pacijenta, koji se često prijavljuju, postaje važan korak u procesu kliničkog ispitivanja. Istraživačka zajednica prepoznaje kako pacijenti probleme vide kroz različite leće od kliničara, proizvođača i ostalih dionika; vrijednost daje njihovom uvidu u istraživački dizajn kao i njihovom stvarnom sudjelovanju. Ono što je važno za pacijente jesu rezultati koji obuhvaćaju cijeli ciklus skrbi: preživljavanje, funkcionalni status i kvalitetu života.

Web veza