Kako razgovarati o genskoj terapiji za hemofiliju? Perspektiva pacijenta i liječnika

Kako razgovarati o genskoj terapiji za hemofiliju? Perspektiva pacijenta i liječnika

hemofilija (05.) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ključ, NS; i sur.

Iako bi genska terapija mogla revolucionirati liječenje osoba s hemofilijom, smanjujući rizik od krvarenja uz smanjenje ili ukidanje potrebe za primjenom egzogenog faktora, istraživači kažu da je važno i za liječnike i za pacijente da imaju izvore jasnih i pouzdanih informacija kako bi razgovarali o rizici i koristi liječenja. Istraživanja koja uključuju gensku terapiju vektorsko posredovanom virusom (AAV) pokazala su poboljšanje razine endogenog faktora tijekom dugotrajnih razdoblja, značajno smanjenje godišnjih stopa krvarenja, manja upotreba egzogenog faktora i pozitivan sigurnosni profil. Međutim, liječnicima je važno naglasiti da su istraživanja u tijeku i da postoje nedostaci dokaza, poput dugoročnih sigurnosnih profila. Nadalje, ključne skupine bolesnika - uključujući djecu i adolescente, one s disfunkcijom jetre ili bubrega i one s prethodnom anamnezom inhibitora faktora ili već postojećim neutralizirajućim AAV protutijelima - mogu se isključiti u okviru kriterija prihvatljivosti za ispitivanja ispitivanja genske terapije.

Web veza

 

Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL