Kako razgovarati o genskoj terapiji za hemofiliju? Perspektiva pacijenta i liječnika

Kako razgovarati o genskoj terapiji za hemofiliju? Perspektiva pacijenta i liječnika

hemofilija (05.) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ključ, NS; i sur.

Iako bi genska terapija mogla revolucionirati liječenje osoba s hemofilijom, smanjujući rizik od krvarenja uz smanjenje ili ukidanje potrebe za primjenom egzogenog faktora, istraživači kažu da je važno i za liječnike i za pacijente da imaju izvore jasnih i pouzdanih informacija kako bi razgovarali o rizici i koristi liječenja. Istraživanja koja uključuju gensku terapiju vektorsko posredovanom virusom (AAV) pokazala su poboljšanje razine endogenog faktora tijekom dugotrajnih razdoblja, značajno smanjenje godišnjih stopa krvarenja, manja upotreba egzogenog faktora i pozitivan sigurnosni profil. Međutim, liječnicima je važno naglasiti da su istraživanja u tijeku i da postoje nedostaci dokaza, poput dugoročnih sigurnosnih profila. Nadalje, ključne skupine bolesnika - uključujući djecu i adolescente, one s disfunkcijom jetre ili bubrega i one s prethodnom anamnezom inhibitora faktora ili već postojećim neutralizirajućim AAV protutijelima - mogu se isključiti u okviru kriterija prihvatljivosti za ispitivanja ispitivanja genske terapije.

Web veza