Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Izdvajamo s 28. godišnjeg kongresa ESGCT
Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta
D Cesana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E šest2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon Insitute za gensku terapiju (HSR-TIGET)
2Laboratorij za humanu limfohematopoezu, INSERM, Francuska
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francuska
4Dječja bolnica dr. von Hauner, LMU, Njemačka
5Zavod za mikrobiologiju, UPenn, SAD
Ključne podatkovne točke
- IS Dohvaćanje iz DNK bez stanica pročišćene iz tjelesnih tekućina
- Karakterizacija integracijskog profila lentivirusa (LV) u hemofilnih pasa
DNA bez stanica (cfDNA) oslobađa se u krv iz zdravih, upaljenih ili bolesnih stanica čvrstih organa (kao što su jetra ili timus) koje prolaze kroz apoptozu ili nekrozu. Genetske promjene u pročišćenoj cfDNA, uključujući vektorsko-genomska integracijska mjesta (IS) iz transduciranih stanica, mogu se otkriti sekvenciranjem mjesta integracije tekuće biopsije (LiBIS-seq).
Tri odrasla hemofilna psa (O21, M57 i O59) primila su jednu injekciju LV-a koji izražavaju različite verzije pseće koagulacije FIX. Za svakog psa, cfDNA je pročišćena iz krvnog seruma sakupljenog u 7-8 različitih vremenskih točaka počevši od 30 do 532 dana nakon injekcije. Ovaj grafikon prikazuje procijenjenu veličinu populacije označenih staničnih klonova koji doprinose zajedničkom IS-u tijekom vremena u pasa M57 i O59.
POVEZAN SADRŽAJ
