Lentivirusna genska terapija za jetru za hemofiliju i dalje
Izdvajamo s 28. godišnjeg kongresa ESGCT

Lentivirusna genska terapija za jetru za hemofiliju i dalje

Alessio Cantore, dr
Institut za gensku terapiju San Raffaele Telethon
Sveučilište Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italija

Ključne podatkovne točke

Lentivirusni vektor (LV) za gensku terapiju jetre

Konstrukt lentivirusnih vektora dizajniran za gensku terapiju usmjerenu na jetru i korišten za pakiranje transgena ljudskog FIX ili FVIII koji su infundirani primatima koji nisu ljudi kako bi se hepatociti transducirali konstruktom vektor-transgen.

Normalna do supranormalna aktivnost ljudskog faktora koagulacije u NHP

Ekspresija hFIX i hFVIII u neljudskih primata infuziranih s lentivirusnim vektorom koji sadrži odgovarajući transgen. LV-FIX vektor-transgen je infundiran u dozama od 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) i 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgen konstrukt je infundiran u dozama od 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) i 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL