Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a
Konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja genske terapije HOPE-B: stabilna učinkovitost i sigurnost etranacogena Dezaparvovec u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B
Wolfganga Miesbacha1; Frank WGLeebeek2; Michael Recht3; Nigel S. Key4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michiel Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W. Pipe9
HOPE-B istražitelji1; Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka2; Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar Rotterdam, Nizozemska3; Oregon Health & Science University, Portland, OR, Sjedinjene Američke Države4; Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC, Sjedinjene Američke Države5; Centar za poremećaje krvarenja i koagulaciju, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija6; Medicinski centri Sveučilišta u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska7; uniQureBV, Amsterdam, Nizozemska/uniQure Inc. Lexington, MA, SAD8; CSL Behring, kralj Prusije, PA, Sjedinjene Američke Države9; Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI, Sjedinjene Američke Države