Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS ključ4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW cijev8, Istražitelji HOPE-B

1Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

3Oregon Health & Science University, Portland, Sjedinjene Američke Države

Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države

5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija

6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

7uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države

8Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost u pacijenata sa i bez neutralizirajućih antitijela na AAV5

U ispitivanju HOPE-B, 23 od 54 početna sudionika imalo je detektirajuće titre neutraliziranja protutijela AAV5 (Nabs) na početku, a bilo je moguće procijeniti rezultate za korelaciju između aktivnosti NAbs i aktivnosti FIX. Okomita os je promatrana 6 -mjesečna FIX aktivnost onih koji su primili punu dozu vektora. Pacijenti s neotkrivenim NAb nađeni su na 7 na vodoravnoj osi (prag testa). Vodoravna os prikazuje titre ostalih sudionika u rasponu od 7–700. Jedan je sudionik bez odgovora imao titar> 3200, što nije uključeno. Kao što je prikazano na grafikonu, aktivnost FIX-a bila je slična u ispitanika sa i bez već postojećih NAb do AAV5 do titra od 678.

Štetni događaji s suđenja HOPE-B
Ova tablica iz ispitivanja HOPE-B prikazuje nuspojave nakon infuzije transgena za pacijente s (n = 23) i bez (n = 31) detektirajućih protutijela za neutraliziranje AAV5 (NAbs) na početku. Kao i s razinama FIX -a, nije bilo očite razlike u AE -ovima za pacijente sa i bez AAV5 NAb.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Podržano obrazovnim grantovima Bayer -a, BioMarina, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL