Steven W. Pipe, dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW cijev6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Njemačka

2Barts Liver Center, Sveučilište Queen Mary u Londonu, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

3Sveučilišni medicinski centar Amsterdam, Amsterdam, Nizozemska

4uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države

5uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

6Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

  • 69-godišnji, bijeli muškarac koji nije Hispanjolci, s umjereno teškom hemofilijom B
  • 1980-dijagnosticiran HBV (+ve za anti-HBs, i anti-HBc i anti-HBe antitijela)
  • 1983-Dijagnosticiran je hepatitis A koji nije A/N-N
  • 2003.-potvrđeno pozitivno na HCV kada je dostupno testiranje
  • 2015.-Procijenjeno za eradikacijsku terapiju HCV-om, genotip 1a, bez značajne fibroze (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015.-Liječeno paritaprevirom/ombitasvirom/ritonavirom, dasabuvirom i ribavirinom; postizanje trajnog virološkog odgovora
  • Društvena povijest značajna po prethodnom pušenju, konzumaciji alkohola od 0-2 jedinice tjedno
  • Obiteljska povijest poznata po raku

Povijest bolesti povezane s jetrom pacijenta s hemofilijom B u ispitivanju HOPE-B koji je doživio hepatocelularni karcinom dok je sudjelovao u istraživanju. Njegova povijest bolesti sadrži nekoliko čimbenika rizika za razvoj HCC -a, uključujući hepatitis B i C, stariju dob i konzumaciju alkohola.

Sažetak molekularnih analiza HCC -a
Nakon 1 godine nakon infuzije, ultrazvuk prema protokolu otkrio je subkapsularnu leziju jetre. Ova tablica sažima naknadnu analizu mjesta molekularne integracije i sekvenciranje cijelog genoma na reseciranom tumorskom tkivu, uključujući očekivane nalaze ako je HCC ovisio o (stupac 1) ili neovisno o (stupac 2) AAV integraciji. Stvarni nalazi analiza prikazani su u stupcu 3.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Podržano obrazovnim grantovima Bayer -a, BioMarina, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL