Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Izdvajamo s 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a
Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A
Predstavio: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imunitet i imunoterapije, Seattle Children's Seattle, Washington, Sjedinjene Američke Države
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Odjel za pedijatriju, Sveučilište Washington, Seattle, Washington
Ključne podatkovne točke
- LNP mRNA ciljaju i hepatocite i LSEC
- Cas9 i sgRNA LNP-ovi omogućuju miševima NSG HemA da povrate endogenu aktivnost FVIII u plazmi
Različite formulacije mRNA luciferaze (Luc) inkapsulirane u lipidnim nanočesticama (LNP) baziranim na MC3 intravenozno su ubrizgane miševima. Ekspresija luciferaze uglavnom je otkrivena u jetri, s najjačom ekspresijom LNP formulacije 5. Imunološko bojenje jetre pokazalo je da LNP obilježen Dil može uspješno transficirati i hepatocite i endotelne stanice in vivo.
Inkapsulirana Cas9 mRNA i RNA s jednim vodičem (sgRNA) LNP dostavljeni su imunodeficijentnim miševima s hemofilijom A (NSG HA) intravenozno. Stabilna ekspresija endogenog FVIII do 4 tjedna potvrđena je aPTT testom, a uređeni mutantni FVIII je provjeren sekvencioniranjem DNA i alatima za online CRISPR analizu.
POVEZAN SADRŽAJ
