David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Vereš2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Zavod za patologiju i molekularnu medicinu, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Sjedinjene Države

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Usluge brige o životinjama, Queen's University, Kingston, Kanada

Ključne podatkovne točke

Točke podataka

Hemofilija Model psa korišten je za procjenu promjena koje utječu na jetru i čimbenika koji utječu na ekspresiju FVIII nakon genske terapije AAV. Pet muških pasa tretirano je jednom infuzijom AAV5-HLP-cFVIII u dozama od 6.8e13-2e14 genoma vektora/kg. Ekspresija FVIII viđena je za 2 psa liječena konstrukcijama optimiziranim za kodon (JA2013 i K2015), koja je održana šest mjeseci (co-cFVIII-SQ = 6.8% i ko-cFVIII-V3 = 4.3%) uz normalizaciju cjeline vrijeme zgrušavanja krvi (WBCT).

Podatkovna točka 2
Kao što se vidi na ovom grafikonu, pas liječen co-cFVIII-V3 (K2015) razvio je dvije epizode transaminitisa, blago povišenje nakon biopsije na 84. dan, i drugo veće povišenje na 116. dan, neposredno prije druge biopsije. Ultrazvučno snimanje i biopsija jetre korišteni za istraživanje ovih epizoda nisu pokazali značajnu temeljnu histopatologiju jetre.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL