Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr. Med1,2, Donna Coffin, mag3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, dr. Med5, Alfonso Iorio, dr. Med., Dr. Med6, Wolfgang A. Miesbach, dr. Med7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, dr. Med11, Adrian Quartel12, Dr. Eileen K Sawyer13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, dr. Med., MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, dr. Med17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19i Glenn F. Pierce, dr. med., dr. med20

1Svjetska federacija hemofilije, Montreal, QC, Kanada

2Sveučilište u Washingtonu, Washington Centar za poremećaje krvarenja, Seattle, WA

3Svjetska federacija hemofilije, Montréal, QC, Kanada

4Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu, Inc, Carrboro

5Dječja bolnica u Philadelphiji, Philadelphia, PA

6Sveučilište McMaster, Ontario, Kanada

7Centar za hemofiliju, Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

8Irsko društvo za hemofiliju, Dublin, Irska

9Angelo Bianchi Bonomi Centar za hemofiliju i trombozu, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija

10Angelo Bianchi Bonomi Centar za hemofiliju i trombozu, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija

11Pedijatrija i patologija, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Američka mreža za trombozu i hemostazu, Decatur, GA

17Nacionalna zaklada za hemofiliju (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Centar za sveobuhvatnu njegu hemofilije, Fakultet zdravstvenih znanosti, Sveučilište Witwatersrand i NHLS, Sjeverni Johannesburg, Južna Afrika

20Svjetska federacija hemofilije, La Jolla, CA

Ključne podatkovne točke

DIZAJN STUDIJSKE FAZE I / II

Slijedom smjernica Europske agencije za lijekove (EMA) i američke Uprave za hranu i lijekove (FDA), WFH GTR SC razvio je ovaj temeljni skup podataka koji se prikuplja o svim pacijentima s hemofilijom koji primaju gensku terapiju. Prikupljanje podataka tražit će se tromjesečno tijekom prve godine infuzije nakon genske terapije, a svake godine nakon toga, tijekom života pacijenta. Dosezanje HTC-a započelo je u kolovozu 2020. godine, a inicijativni posjeti započeli su u listopadu 2020. Registar će početi raditi u siječnju 2021. godine.

POVEZAN SADRŽAJ