AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med1, Karina Meijer, dr. Med., Dr. Med2, Michiel Coppens, dr. Med3, Peter Kampmann, dr. Med4, Robert Klamroth, dr. Med., Dr. Med5, Roger Schutgens, dr. Med., Dr. Med., Mag6, Giancarlo Castaman, dr. Med7, Erhard Seifried, dr. Med., Dr. Med8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Dr. Eileen KK Sawyer11i Wolfgang A. Miesbach, dr. med12

1Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Odjel za hematologiju, Sveučilište u Groningenu, Sveučilišni medicinski centar Groningen, Groningen, Nizozemska

3Sveučilišni medicinski centar u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

5Odjel za internu medicinu, vaskularnu medicinu i hemostaseologiju, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Njemačka

6Van Creveldkliniek, Sveučilišni medicinski centar Utrecht, Sveučilište Utrecht, Utrecht, Nizozemska

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija

8Institut Frankfurt, Njemačka služba krvi Crvenog križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Njemačka

9Institut Frankfurt, Njemačka služba za pomoć crvenom križu Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Njemačka

10Medicinski fakultet Sveučilišta Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

Ključne podatkovne točke

DIZAJN STUDIJSKE FAZE I / II

Točke podataka

Ova slika sažima dizajn studije za fazu 1/2 studije AMT-060. Studija je bila otvorena s povećanjem doze. Kohorta 1 (n = 5) primila je jednu infuziju u dozi 5x1012 gc / kg i kohorta 2 (n = 5) primili su jednu infuziju u dozi 2x1013 gc / kg. Trajanje praćenja je 5 godina za kohortu 1 i 4.5 godine za kohortu 2.

Slika

Tijekom 5 godina (kohorta 1) i 4.5 godine (kohorta 2) praćenja, srednja endogena FIX aktivnost iznosila je 5.2% (95% CI 2.0–8.4) u kohorti 1 i 7.4% (95% CI 4.2–10.6) u kohorti 2. FIX aktivnost ovisila je o dozi i bila stabilna tijekom razdoblja praćenja za obje kohorte. Vrijednosti u zagradama predstavljaju srednju FIX aktivnost tijekom vremena. Uključene su samo vrijednosti najmanje 10 dana nakon zadnje primjene koncentrata FIX.

POVEZAN SADRŽAJ