Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr. Med., Pharm D1, Dr. Adam Giermasz, dr. Med2, Giancarlo Castaman, dr. Med3, Nigel S. Key, dr. Med4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med7, Wolfgang A. Miesbach, dr. Med8, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med9, Esteban Gomez, dr. Med10, Robert Gut, dr. Med., Dr. Med11i Steven W. Pipe, dr. med12

1Medicinski odjel, Zavod za hematologiju / onkologiju, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Sveučilište Kalifornije u Davisu, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija

4Sveučilište Sjeverne Karoline na Chapel Hillu, Chapel Hill, NC

5Odjel za hematologiju, Sveučilište Sjeverne Karoline na Chapel Hillu, Chapel Hill, NC

6Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR

7Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

8Centar za hemofiliju, Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

9Sveučilište za zdravlje i znanost Oregona, Portland, OR

10Dječja bolnica Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

Ključne podatkovne točke

Slika

Kliničko ispitivanje faze 2B za AMT-061 (etranakogen dezaparvovec) osmišljeno je kao otvorena studija s jednim krakom. Jedna doza AAV5-Padova hFIX infuzirana je u 3 sudionika u dozi 2x1013 gc / kg. Primarna krajnja točka bila je FIX aktivnost nakon 6 tjedana, a trajanje praćenja bilo je 5 godina. Prethodno postojeća neutralizirajuća antitijela na AAV5 nisu bila kriterij isključenja.

Slika

Primarna krajnja točka aktivnosti FIX ≥ 5% u 6 tjedana nakon infuzije postignuta je kod sva 3 sudionika. Prosječna FIX aktivnost u dvije godine bila je 2%, a FIX aktivnost bila je stabilna od 44.2. do 1. godine. Tijekom 2 godine, 2 ili 2 sudionika nisu imala krvarenja niti uporabu FIX koncentrata. Treći sudionik imao je 3 infuzije nadomjesne terapije FIX za 2 osumnjičeno i 1 potvrđeno krvarenje.

POVEZAN SADRŽAJ