Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med1, Francesca Ferrante, dr. Med2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5i Lisa A. Michaels6

1Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Švicarska

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Njemačka

5Bayer, Berlin, Njemačka

6Bayer, Whippany, NJ

Ključne podatkovne točke

Slika

U tekućoj fazi 1/2, otvorenoj studiji za utvrđivanje doze, prihvatljivi su pacijenti uzastopno upisivani u tri kohorte doza (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) kako bi primili jednu intravensku infuziju BAY 2599023, s najmanje dva pacijenta po dozi. Pacijenti će biti praćeni ukupno 5 godina kako bi se procijenila sigurnost i učinkovitost.

Slika

Ova brojka sažima odgovor FVIII (pomoću kromogenog ispitivanja) za pacijente koji su primali jednokratnu infuziju BAY 2599023 do presjeka podataka od 26. listopada 2020. Šest pacijenata doziranih u 6 kohorte pokazalo je ovisnu o dozi, trajnu ekspresiju FVIII tijekom 3 –40 tjedana praćenja.

POVEZAN SADRŽAJ