Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec
Izdvajamo s 30. kongresa ISTH-a

Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec

Predstavio: Steven W. Pipe, MD, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Američke Države

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Cijev4

1CSL Behring, kralj Pruske, PA, SAD, kralj Pruske, Pensilvanija, Sjedinjene Države
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, SAD, Little Falls, New Jersey, Sjedinjene Države
3CSL Behring, kralj Pruske, PA, SAD, kralj Pruske, Pensilvanija, Sjedinjene Države
4Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Michigan, Sjedinjene Države

 

 

Ključne podatkovne točke

HOPE-B krajnje točke ishoda koje je prijavio pacijent (PRO).

Krajnje točke ishoda koje su prijavili pacijenti, sekundarne i eksplorativne, ocijenjene kao dio kliničkog ispitivanja HOPE-B. Dva su instrumenta unaprijed određena kao sekundarne krajnje točke ispitivanja, a oba su generički upitnici koji nisu specifični za bolest hemofiliju: Međunarodni upitnik tjelesne aktivnosti (iPAQ) i EQ-5D-5L vizualna analogna ljestvica (VAS). Osim toga, ispitivanje je uključivalo nekoliko PRO instrumenata koji su bili unaprijed određeni kao istraživačke krajnje točke.

Hem-A-QoL: poboljšanja zadržana na 2

Poboljšanja Hem-A-QoL ukupnog rezultata uočena nakon 1. godine održala su se nakon 2 godine praćenja. Prosječna ukupna ocjena poboljšana je za 6.2 boda u usporedbi s početnim, što predstavlja poboljšanje od 23.7%. Specifični rezultati domene povezani s hemofilijom koji su bili značajni nakon 1 godine promatranja dosljedno su se poboljšavali 2 godine nakon genske terapije.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL