Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a
Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem
B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20
1Irsko društvo za hemofiliju;2Trinity College, Dublin, Irska;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Južna Afrika;4 Zavod za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija;5 Centar za rijetke bolesti i hemofiliju, Opća bolnica veterana Taichung, Taichung, Tajvan, provincija Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Ujedinjeno Kraljevstvo;7 Odjel za hematologiju, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australija;8 Centar za liječenje hemofilije, University of California Davis, Sacramento, Sjedinjene Američke Države;9 Jedinica za hemostazu i trombozu, Centar za liječenje hemofilije, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institut za hematologiju, bolnica Royal Prince Alfred, Camperdown, Australija;11 Pedijatrijska hematološka onkologija, Dječja bolnica Saint Joseph, Tampa, Sjedinjene Američke Države;12 Odjel za hematologiju, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australija;13 AP-HM, Odjel za pedijatrijsku hematologiju onkologiju, Dječja bolnica La Timone, Sveučilište Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francuska;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španjolska;15 Odjel za hematologiju, Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Ujedinjeno Kraljevstvo;16 Odjel za medicinu, Sveučilište Washington u St. Louisu, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Sjedinjene Američke Države;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Centar za sveobuhvatnu skrb za liječenje hemofilije, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Njemačka;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Sjedinjene Američke Države