Izdvajamo sa 14. godišnjeg kongresa EAHAD-a
Praćenje nove genetske terapije povezanim s adeno-povezanim virusom (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB)
(Studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate razgovara,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Centar za hemofiliju i trombozu, Royal Free Hospital, London, Velika Britanija
2University College London, London, Velika Britanija
3Oxfordski centar za hemofiliju, Oxford, Velika Britanija
4Sveučilište u Sheffieldu, Sheffield, Velika Britanija
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Velika Britanija
6Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Velika Britanija
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Center, Newcastle, Velika Britanija
8St Thomas 'and Guy's Hospital, London, UK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, SAD
10Freeline, Stevenage, Velika Britanija
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate razgovara,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Centar za hemofiliju i trombozu, Royal Free Hospital, London, Velika Britanija
2University College London, London, Velika Britanija
3Oxfordski centar za hemofiliju, Oxford, Velika Britanija
4Sveučilište u Sheffieldu, Sheffield, Velika Britanija
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Velika Britanija
6Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Velika Britanija
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Center, Newcastle, Velika Britanija
8St Thomas 'and Guy's Hospital, London, UK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, SAD
10Freeline, Stevenage, Velika Britanija