Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom

Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, dr. med², John EJ Raško, BSc (med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Dr. Adam Giermasz, dr. Med⁴, Lindsey A. George, dr.med^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, dr. med., FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, dr.med⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, i Jeremy Rupon, dr.med⁹

¹The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi centar za naprednu medicinu, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australija
⁴Sveučilište Kalifornije u Davisu, Sacramento, CA
⁵Medicinski fakultet Perelman na Sveučilištu Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Centar za liječenje hemofilije, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Sveučilište u Torontu, bolnica St. Michael's, Toronto, Kanada
⁸Sveučilište Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvanija
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Ujedinjeno Kraljevstvo
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec
ABR tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec

FIX aktivnost tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec

FIX aktivnost (od graničnog datuma u prosincu 2020.) za 15 sudionika u fazi 1/2 kliničkog ispitivanja fidanacogene elaparvoveca koji su primili dozu od 5e11 vg/kg. FIX aktivnost je određena korištenjem središnjeg laboratorija Actin FSL-temeljen jednofazni test zgrušavanja. Prosječna razina aktivnosti FIX-a ostala je u rasponu težine blage hemofilije: 22.8%, 1. godina (n = 15); 25.4%, godina 2 (n = 14); 22.9%, godina 3 (n = 14); 24.9%, godina 4 (n = 9); i 19.8%, 5. godina (n = 7).

ABR tijekom vremena nakon infuzije Fidanacogene Elaparvovec

ABR za 14 od 15 sudionika faze 1/2 koji su sudjelovali u dugotrajnoj studiji praćenja. Samo 9 i 5 sudionika dosegnulo je vrijeme praćenja od 5 i 6 godina. Od infuzije pre-vektora, srednja vrijednost ABR-a bila je u rasponu od 0.1-0.9 godišnje tijekom praćenja, a nijedan sudionik nije nastavio s profilaksom FIX-a.