Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII
Izdvajamo sa 23. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toško Lisičkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

2Sveučilišni odjel za hematologiju, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Velika Britanija

3Medicinski odjel, Sveučilište Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nacionalna specijalizirana bolnica za aktivno liječenje hematoloških bolesti, Sofija, Bugarska

5Bayer, Basel, Švicarska

Ključne podatkovne točke

Kriteriji za uključivanje i eskalirajući režim doziranja za fazu 1/2 otvorene oznake sigurnosti i ispitivanje pronalaska doze za AAVhu37 kapsidni vektor kod teške hemofile A. Dva pacijenta su upisana u kohorte 1, 2 i 3. Rezultati za prve dvije skupine bili su dostupni za ovu prezentaciju. (PTP, prethodno liječeni pacijenti; ED, dani izloženosti; GC, genske kopije)

Rezultati aktivnosti FVIII za 2 pacijenta iz kohorte 1 pokazali su trajnu ekspresiju FVIII u oba pacijenta> 12 mjeseci. Pri ovoj najnižoj dozi, 1 pacijent (desna ploča) postigao je klinički značajne razine FVIII što je rezultiralo smanjenjem broja krvarenja tijekom 12 mjeseci sa 99 na 4.

Rezultati aktivnosti FVIII za 2 pacijenta iz kohorte 2 pokazali su trajnu ekspresiju FVIII tijekom> 6 mjeseci. Pri ovoj sljedećoj većoj dozi, oba su pacijenta postigla klinički značajnu razinu FVIII; 1 pacijent (desna ploča) je bez krvarenja i liječenja 7 mjeseci.

POVEZAN SADRŽAJ