Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH

Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, dr.med5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate govori8, Gerry Dolan, MBCHB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, i Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy centar za hemofiliju i trombozu, Royal Free Hospital, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
2University College London, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
3Sveučilišne bolnice Oxford, Oxford, Ujedinjeno Kraljevstvo
4Sveučilište Oxford, Oxford, Ujedinjeno Kraljevstvo
5Sveučilište u Sheffieldu, Sheffield, Ujedinjeno Kraljevstvo
6Bolnica Kent i Canterbury, Canterbury, Ujedinjeno Kraljevstvo
7Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Ujedinjeno Kraljevstvo
8Newcastle Upon Tyne bolnice NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Centar za hemostazu i trombozu, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
10Dječja istraživačka bolnica St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Velika Britanija

Ključne podatkovne točke

Dizajn prilagodljivog doziranja za B-AMAZE

Dizajn studije za B-AMAZE studiju uključivao je prilagodljivi format kako bi se olakšala identifikacija optimalne doze vektora FLT180a AAV koja bi proizvela stabilne razine FIX od 50-150% normalnog raspona u bolesnika s umjerenom do teškom hemofilijom B tijekom Razdoblje učenja 26 tjedana. Dizajn studije također je uključivao profilaktičku imunosupresiju s prednizolonom kako bi se transaminitis minimizirao. Takrolimus je dodan u profilaktički režim za dozu 4 skupine.

FIX odgovor na liječenje ovisan o dozi

FIX odgovor u 10 sudionika i 4 dozne skupine za B-AMAZE pokazao je ovisnost o dozi. Medijan (raspon) trajanja praćenja bio je 27.2 (19.1–42.4) mjeseca. Devet od deset sudionika nije primilo FIX profilaksu nakon liječenja s FLT180a. Jedan pacijent je izgubio ekspresiju FIX nakon transaminitisa. Od 9 sudionika s trajnom ekspresijom, 1 je doživio traumatsko krvarenje koje je zahtijevalo infuziju FIX-a i nije bilo spontanih krvarenja koja bi zahtijevala infuziju FIX-a.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL