Steven W. Pipe, dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

SW cijev1, C. Sijeno2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

2Odjel za hematologiju Sveučilišta Manchester, Manchester, Ujedinjeno Kraljevstvo

3Sveučilište Wisconsin -Madison, Madison, Sjedinjene Američke Države

4Nacionalna specijalizirana bolnica za aktivno liječenje hematoloških bolesti, Sofija, Bugarska

5Medicinski centri Sveučilišta u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

6Institut za kliničku hemostazeologiju i transfuzijsku medicinu, Sveučilište Saarland, Homburg, Njemačka

7Bayer, Wuppertal, Njemačka

8Bayer, Basel, Švicarska

Ključne podatkovne točke

Dizajn studije faze 1/2

Kriteriji uključivanja, kohortno doziranje i krajnje točke studije za fazu 1/2 studije o utvrđivanju doze BAY2599023. Muškarci s teškom hemofilijom A, bez poznatih anamneza inhibitora FVIII, titrom neutralizirajućih antitijela AAVhu37 ≤ 5 i> 150 dana izloženosti proizvodima FVIII uzastopno su upisani u tri kohorte doza kako bi primili jednu intravenoznu infuziju BAY2599023, s najmanje dva pacijenta po razinu doze (pacijenti koji će biti upisani u Kohortu 4 dobit će 4 × 1013 kopije gena/kg).

Faktor ekspresije FVIII nakon infuzije BAY2599023

Razine ekspresije FVIII nakon infuzije transgena s prve 3 doze u ukupno 8 pacijenata. Nakon prekidanja podataka, 21. svibnja 2021., razine FVIII izbrisane kromogenom B domenom bile su dostupne za razdoblje u rasponu od 12 tjedana za pacijenta 8 do 100 tjedana za pacijenta 2. Doziranje je opaženo od kohorte 1 do kohorte 3, s održivom razinom FVIII postignutom u vremenu do> 23 mjeseca. Nitko od pacijenata nije prijavio spontana ili druga krvarenja koja zahtijevaju liječenje, nakon što su postignute zaštitne razine FVIII> 11 IU/dL.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL