Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B
Izdvajamo sa 14. godišnjeg kongresa EAHAD-a

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD1, Dr. Adam Giermasz, dr. Med2, Giancarlo Castaman, dr. Med3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, dr. Med6, Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med7, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med5, Esteban Gomez, dr. Med8, Robert Gut, dr. Med., Dr. Med9i Steven W. Pipe, dr. med10

1Kalifornijsko sveučilište u San Diegu, La Jolla, CA, SAD

2Sveučilište Kalifornije Davis, Sacramento, CA, SAD

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija

4Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, SAD

5Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, SAD

6Medicinski centar Sveučilišta Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

7Sveučilišna bolnica Frankfurt, Njemačka

8Dječja bolnica Phoenix, Phoenix, SAD

9uniQure Inc, Lexington, MA, SAD

10Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI, SAD

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost nakon AAV5-Padova hFIX vektorska infuzija

Nakon infuzije od 2x1013 gc / kg, primarna krajnja točka FIX aktivnosti ≥ 5% u 6 tjedana nakon infuzije postignuta je kod sva 3 sudionika. Prosječna FIX aktivnost u dvije godine bila je 2%, a FIX aktivnost bila je stabilna od 44.2. do 1. godine.

Krvari nakon AAV5-Padova hFIX vektorske infuzije

Tijekom 2 godine, 2 od 3 sudionika nisu imali krvarenja niti uporabu koncentrata FIX. Treći je sudionik koristio ukupno 2 infuzije nadomjesne terapije FIX (1 sumnja i 1 potvrđena krvarenja) u odvojenim prilikama (isključujući operativni zahvat). Svi sudionici ostaju bez profilakse 2 godine nakon infuzije.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari