Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Cijev11, B. Madan12, NS ključ13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Probna skupina GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Odjel interne medicine, Fakultet medicinskih znanosti, Sveučilište Campinas, Campinas, Brazil

2Centar za sveobuhvatnu skrb o hemofiliji, Akademska bolnica Charlotte Maxeke u Johannesburgu, Sveučilište Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Južna Afrika

3Barts i London School of Medicine and Dentistry, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

4Centar za liječenje hemofilije, Sveučilište California Davis, Sacramento, Sjedinjene Američke Države

5Kalifornijsko sveučilište, San Francisco, Sjedinjene Američke Države

6Centar za hematologiju, Imperial College London, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

7Sveučilišne bolnice Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Ujedinjeno Kraljevstvo

8Centar za liječenje ortopedske hemofilije, Los Angeles, Sjedinjene Američke Države

9Centar za rijetke bolesti i hemofiliju, Opća bolnica za veterane Taichung, Taichung, Tajvan, provincija Kina

10Odjel za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija

11Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Ujedinjeno Kraljevstvo

13UNC centar za istraživanje krvi, Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države

14Nezavisni konzultant, La Jolla, Sjedinjene Američke Države

15Irsko društvo za hemofiliju, Dublin, Irska

16Trinity College, Dublin, Irska

17Odjel pedijatrije, Medicinski fakultet Sveučilišta Indiana, Centar za pedijatrijska istraživanja IUPUI-Wells, Indianapolis, Sjedinjene Američke Države

18Laboratorij za glikobiologiju, Hirszfeldov institut za imunologiju i eksperimentalnu terapiju, Wroclaw, Poljska

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

Aktivnost FVIII Preko 52 tjedna u populaciji mITT -a

Aktivnost FVIII korištenjem kromogenog testa za pacijente (N = 132) u fazi 3 GENEr8-1 Pokus koji se liječio jednom infuzijom valoktokogena roksaparvovec (6 x 1013 vg/kg). U 49-52 tjednu prosječna (95% CI) promjena u odnosu na početnu aktivnost aktivnosti FVIII bila je 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), a srednja (Q1, Q3) promjena u odnosu na početnu vrijednost bila je 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

Infuzije ABR -a i FVIII/godišnje
Godišnja stopa krvarenja (ABR, lijeva ploča) i broj infuzija FVIII godišnje (desna ploča) za populaciju prevrtanja (n = 112) u ispitivanju GENEr8-1. Za ABR, srednja (95% CI) promjena bila je smanjenje za 4.1 (-5.3 do -2.8) liječenih krvarenja godišnje, što je smanjenje za 83.8% u odnosu na početnu vrijednost. Prosječna promjena infuzija godišnje bila je 134 (-144 do -124), što je smanjenje od 98.6% u odnosu na početnu vrijednost. Post-infuzija je definirana kao početak nakon 4. tjedna.
Sigurnosni
Godišnja stopa krvarenja (ABR, lijeva ploča) i broj infuzija FVIII godišnje (desna ploča) za populaciju prevrtanja (n = 112) u ispitivanju GENEr8-1. Za ABR, srednja (95% CI) promjena bila je smanjenje za 4.1 (-5.3 do -2.8) liječenih krvarenja godišnje, što je smanjenje za 83.8% u odnosu na početnu vrijednost. Prosječna promjena infuzija godišnje bila je 134 (-144 do -124), što je smanjenje od 98.6% u odnosu na početnu vrijednost. Post-infuzija je definirana kao početak nakon 4. tjedna.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL