Mapa puta genetske terapije

Genska terapija hemofilije uključuje korištenje modificiranog virusa za isporuku radne kopije disfunkcionalnog gena. Pacijentima s hemofilijom nedostaju čimbenici koji omogućuju normalno zgrušavanje. Kopija koju dobiju genskom terapijom kodira ove bitne čimbenike zgrušavanja, omogućujući normalno zgrušavanje.

Kako genska terapija može pomoći u hemofiliji

Istraživanje genske terapije daje nadu u jednokratni lijek za osobe s hemofilijom. Klinička ispitivanja nude obećavajuće rezultate jer su mnogi sudionici uspjeli održati visoku razinu kritičnih čimbenika zgrušavanja.

Mapa puta genske terapije

Pacijenti se često brinu o sigurnosti i djelotvornosti (učinkovitosti) liječenja. Međutim, studije pokazuju da gotovo 90 posto ispitanika vidi normalnu ili gotovo normalnu razinu aktivnosti faktora antikoagulansa.

Do prijenosa gena dolazi pomoću nepatogenog virusa i virusa s nedostatkom replikacije, pa su sigurnosne brige minimalne. Međutim, uvijek postoji rizik od infuzijskih reakcija tijekom eksperimentalne genske terapije, kao i nuspojava imunosupresivne terapije, ako je to potrebno za smanjenje povišenih vrijednosti jetrenih enzima.

Također je važno znati da je genska terapija učinkovita samo u liječenju pacijenta. Ne ispravlja mutirani gen koji uzrokuje hemofiliju niti sprječava roditelje da taj gen prenesu svom djetetu.

Franjevački Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu (ISTH) sastoji se od svjetski poznatih stručnjaka u svjetskoj zajednici za hemofiliju. Osim toga, razvijaju se ISTH obrazovni resursi koji pacijentima i obiteljima osiguravaju mjesto u prvom redu u razvoju ovog nevjerojatnog novog protokola liječenja.

ISTH pomaže pacijentima razumjeti gensku terapiju i kako bi jednog dana mogao biti lijek za stanje koje trenutno zahtijeva cjeloživotno liječenje.

Slika